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Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏病,即将开展临床试验

在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。

2023-12-20

NEJM综述男性乳腺癌:罕见,但诊断不足、预后更差

虽然大多数治疗试验以前仅限于女性乳腺癌患者,但现在许多试验正在招募男性和女性。在可行的情况下,乳腺癌治疗研究应向男性和女性开放,以建立支持未来治疗建议的证据基础。

2023-11-10

Circulation:兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常

研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估,未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。

2023-11-21

PNAS:科学家揭开开发新型乳腺癌疗法的潜在通路

本研究结果强调了靶向作用CDK9-RNF20-LSD1通路在开发新型癌症疗法,尤其是新型免疫疗法上的潜在重要性。

2024-03-18

舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战

内耳基因治疗的不断发展为遗传性耳聋的治疗提供了新的希望,并为其他遗传性疾病的治疗提供了新的借鉴。

2023-11-03

Cell Rep:识别出能防止特殊乳腺癌亚型发生转移的新型蛋白

来自辛辛那提大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型蛋白,其或能帮助防止称之为HER2阳性的乳腺癌亚型发生转移。

2024-03-11

某些遗传性眼病中的视力丧失可能是由于肠道细菌进入眼睛引起

研究揭示了一种将视网膜变性与肠道联系起来的全新机制,此次发现可能会对更广泛的眼部疾病产生影响。

2024-03-13

刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明

值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。

2024-01-10

Cancer Cell | 复旦大学江一舟/邵志敏/胡欣通过遗传相互作用揭示了乳腺癌独特的生物学和治疗意义

该研究通过基因组学的整合分析及治疗队列和功能实验的验证,系统性功能解析了乳腺癌基因组变异互作对疗效的影响。

2024-04-13

Nat Med :江泽飞团队发现治疗转移或复发性三阴性乳腺癌的潜在新策略

免疫检查点PD-1途径抑制剂已经彻底改变了各种恶性肿瘤的治疗管理,包括TNBC。与其他乳腺癌亚型相比,TNBC具有相对较高的肿瘤突变负担(tumor mutational burden,TMB),这一

2024-01-12