武汉科技大学姚凯团队开发新型CRISPR工具，逆转遗传性失明
研究团队将先导编辑（Prime Editor）与无PAM序列限制的spCas9突变体SpRY相结合，构建了一种新的、通用型CRISPR系统——PESpRY。PESpRY可以被编程来纠正许多不同类型的基
2023-03-20
Nat Cardiovasc Res：科学家揭示增加机体患遗传性心脏病风险的基因是如何发挥作用的？
来自默多克儿童研究所等机构的科学家们通过研究揭示了一种增加机体患遗传性心脏病风险的特殊基因是如何发挥作用的，相关研究结果或有望帮助开发治疗人类遗传性心脏病的新型疗法。
2023-03-08
Frontiers in Marine Science:首次揭示世界鲳属鱼类物种多样性和地理分布格局
研究结果还显示，鲳属物种多样性中心在印度-西太平洋中部，包括巽他陆架及南海周边海域，除素鲳仅局限分布于印度洋沿海外，其余6种均在该区域交叉分布。
2022-12-19
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
2023-02-10
《癌细胞》：科学家分析了近130万个细胞，发现非小细胞肺癌具有极端的免疫多样性！
肺癌是全球发病率和死亡率位居前列的恶性肿瘤，其中非小细胞肺癌（NSCLC）约占肺癌患者的80%以上，不仅存在高度侵袭性和异质性，而且还具有复杂的组织学亚型和明显的突变特征[1]。
2022-12-13
Redox Biology: 遗传性FTLD患者MAPT基因依赖的线粒体异常和ROS产生触发皮层神经元功能障碍和死亡
神经性病变是与年龄相关的神经退行性疾病最常见的蛋白质病变类型。
2023-01-30
Science：揭示中枢神经系统星形胶质细胞多样性和形态的分子基础
研究人员提供了全面的分子数据，这将使许多新类型的实验能够探索整个中枢神经系统星形胶质细胞的核心特征，特别是那些特定区域特有的特征，以及它们与特定中枢神经系统区域中神经回路的动力学和生物物理学的关系。
2022-11-28
遗传性失明患者新希望！首次通过LNP靶向感光细胞，已在非人灵长类动物中获积极结果
本次研究确定了一种使用肽缀合的 LNP，通过该递送系统能够向神经视网膜靶向递送 mRNA。与此同时，在非人灵长类动物获得的积极试验结果将具备更富前景的临床转化潜能。
2023-01-17
Cancer Discov：科学家绘制出与人类前列腺癌相关的遗传性基因突变的活性图谱
来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究识别出了影响机体前列腺癌风险的87个遗传性基因突变体的分子功能，而且似乎大多数的遗传突变都会控制原理风险突变自身的基因的活性。
2023-01-12