Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
上海交大揭示全球海洋温和病毒的多样性及分布规律
近日,上海交通大学生命科学技术学院蹇华哗研究员带领的深海病毒研究组(DVRT)于国际权威期刊《Nature Communications》发表了题为“A systematic analys
2023-10-03
Circulation:兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估,未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
2023-11-21
Nature:揭示人类mtDNA拷贝数和异质性的核遗传控制
在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所的研究人员探讨了与线粒体DNA(mtDNA)质性和核遗传学影响有关的几个相互关联的问题。他们全面阐述了mtDNA相互作用背后的分子机制及其对人类健康和进化的潜在影
2023-09-21
Nature:短暂地清除人类诱导性多能干细胞的表观遗传记忆有望开发出更好的细胞疗法
诸如胚胎干细胞(ESC)和诱导性多能干细胞(iPS)之类的多能性干细胞是人体内的一种特殊细胞,可以变成任何其他类型的细胞。多能性干细胞具有巨大的医学潜力,目前利用多能性干细胞替代帕金森病等疾病中受损细
2023-08-31
Ange Chem Int Ed:科学家有望开发出非遗传性的基于T细胞的新型免疫疗法
来自中国湖南大学等机构的科学家们通过研究描述了一种新型基于T细胞的免疫疗法模块化策略,其能在没有复杂遗传修饰的情况下成功发挥作用。
2023-08-29
Science子刊:发现Atoh1基因在桥核神经元多样性的建立中起着至关重要的作用
在一项新的研究中,来自美国贝勒医学院和德克萨斯儿童医院的研究人员发现了脑干脑桥区(pons region)的六个不同的神经元谱系,并揭示了它们对Atoh1部分缺失的不同脆弱性的新见解,其中Atoh1是
2023-07-07
张锋最新论文:揭示Tn7转座子靶位点选择因子的模块化和多样性
这些研究结果扩展了对Tn7样转座子的靶位点选择的理解,揭示了CAST系统中与RNA引导或蛋白质引导转座子模式相关的结构特征,表征了Tn7靶位点选择因子的模块化结构,揭示了它们通过不同靶位点选择因子来优
2023-06-08