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FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法,年治疗费用约63万美元

近日,基因治疗上市公司 Krystal Biotech(NASDAQ: KRYS)宣布,FDA 已经批准其 VYJUVEK™ (beremagene geperpavec-svd

2023-06-16

Nature:揭示多基因评分的准确性在不同遗传血统的个体之间存在差异

多基因评分(polygenic scores)---对个体的复杂性状和疾病倾向的估计---有希望识别有疾病风险的患者并指导早期的个性化治疗,但是在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员发

2023-05-29

JCO:特殊的遗传线索或能帮助预测白血病患者治疗失败的风险

来自伦敦大学学院等机构的科学家们通过研究或能成功预测哪些儿童白血病患者对化疗反应不佳的风险较高,这或许就能帮助临床医生完善疗法策略从而给予患者最佳的成功治疗机会。

2023-05-24

Nature:揭示染色体不稳定性和表观遗传改变之间存在意想不到的关联性

在一项新的研究中,来自美国纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究人员(下称MSK团队)揭示了癌症的两种重要特征---染色体不稳定性和表观遗传学改变---之间的一个先前未知的联系。这一发现不仅为基础科学生物学研究

2023-06-12

南京中医药大学研究者们揭示了大黄素通过表观遗传调控促进肝星状细胞衰老减轻肝纤维化

各种慢性肝损伤伴有肝纤维化,可发展为肝硬变和肝细胞癌。肝星状细胞(HSCs)的激活在肝纤维化形成过程中起着关键作用。活化的HSCs产生细胞外基质(ECM)的能力增强,积聚在肝脏并破坏肝脏结构。

2023-06-17

Science:利用CRISPR和单细胞测序精确确定性状和疾病的因果遗传变异

在一项新的研究中,来自美国纽约大学和纽约基因组中心的研究人员开发出一种新方法,将遗传关联研究、基因编辑和单细胞测序结合起来,以应对这些挑战并发现血细胞性状的因果变异(causal variants)和

2023-05-23

《细胞·代谢》:南京医科大研究团队首次揭示肠道微生物代谢产物吲哚-3-乳酸影响结直肠癌发展的表观遗传学机制

在最近的《细胞·代谢》杂志上,南京医科大学的刘星吟教授团队发表了最新研究成果[2],植物乳杆菌L168及其代谢产物吲哚-3-乳酸(ILA)可以改善肠道炎症和肠道微生态,抑制结直肠癌的发展。ILA可以使

2023-06-20

上海复旦大学舒易来团队开发了一种遗传性耳聋理想的小鼠模型

先天性听力损失是儿童中最常见的感觉障碍之一,超过一半的病例是由基因突变引起的。超过100个基因与综合征和非综合征性听力损失有关,包括常染色体显性基因座、常染色体隐性基因座、x连锁基因座和线粒体基因座。

2023-05-23

开发下一代光遗传基因疗法,眼科初创公司获1亿美元A轮融资

目前,Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发,重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。

2023-05-22

研究发现运动可延缓表观遗传衰老

该研究发现,运动对表观遗传衰老的影响很大程度上归因于其对心血管健康和免疫功能的有益作用。鉴于心血管疾病的发病率在迅速上升,中高强度运动的锻炼方案有望成为廉价、易于操作和有效的预防干预措施。

2023-04-21