种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
2023-08-07
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究,仇子龙团队发现9个新候选基因,揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略,可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变,进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
2023-07-20
利用表观遗传学治疗癌症,剑桥分拆公司获辉瑞投资2500万美元
日前,英国生物技术公司 CellCentric 宣布 FDA 已授予其治疗多发性骨髓瘤药物孤儿药资格。今日,该公司表示
2023-07-14
研究揭示阿尔茨海默病遗传风险基因座内多变异-多基因作用机制
研究团队提出了11p11.2基因座“多变异-多基因协同贡献AD遗传易感风险”的假说,即一个统计信号提示的风险基因座内有多个功能变异,调控了该基因座内多个基因的表达改变,进而协同贡献于AD的发病风险。
2023-07-18
Nature:揭示组蛋白修饰调节先锋转录因子协同性结合机制
就像紧紧缠绕在线轴上的线一样,DNA被包裹在组蛋白上,并被包装成称为核小体的结构。在一项新的研究中,来自美国圣犹达儿童研究医院的研究人员探索了一种被称为先锋转录因子(pioneer transcrip
2023-05-30
礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
2023-08-05
科研人员揭示印缅区植物类群的东-西遗传分化格局
印缅区是世界生物多样性最为丰富的热点地区之一,复杂的地质气候历史,以及多样的地形地貌,可能是该地区形成生物多样性和高特有性的重要原因,并影响着生物类群的地理分布格局。然而,目前对印缅区生物多样性的形成
2023-07-04
科学家识别出了能指示人类多发性硬化症严重程度的首个遗传标志物
来自国际多发性硬化症遗传学协会的科学家们通过对超过2.2万名多发性硬化症患者进行研究发现了首个与快速疾病进展相关的遗传突变,其或许会随着时间的延续让患者丧失运动能力和独立性。
2023-07-25