造血干细胞研究进展（第12期）
造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
Stem Cell Rep：伪装的干细胞衍生移植物或有望躲避宿主机体的免疫排斥
来自中国科学院等机构的科学家们就通过研究发现，利用伪装的干细胞衍生移植物或有望躲避宿主机体的免疫排斥反应。
Cell Stem Cell：新研究表明造血干/祖细胞移植有望治疗阿尔茨海默病
在一项新的研究中，美国斯坦福大学医学院干细胞生物学与再生医学研究所研究员Marius Wernig博士及其研究团队将造血干/祖细胞（hematopoietic stem and progenitor
PNAS：移植干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是导致老年人不可逆性失明和视力损伤的主要原因之一。在一项新的研究中，来自新加坡科技研究局、新加坡国立大学、新
程涛团队破解造血干细胞移植患者造血再生机制
该研究深度解析了HSPCs在allo-HSCT各阶段的调控过程，为allo-HSCT后可能出现的PGF、免疫重建差异和GVHD等提供了有效的参考依据。
Cell：利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑（base editing）的基因组编辑技术，对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
Stem Cells Dev：移植诱导性多能干细胞衍生性的神经元有望治疗帕金森病
在一项新的研究中，来自美国斯克里普斯研究所和英国卡迪夫大学的研究人员取得了重要发现，支持一种基于干细胞的帕金森病新疗法。这种方法被称为自体疗法（autologous therapy），它使用诱导性多能
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB