Cell:揭示tau蛋白在人类神经变性疾病发生过程中所扮演的新角色!
来自Buck研究所等机构的科学家们通过研究利用先进的蛋白质组学技术绘制出了tau蛋白的相互组图谱,从而就能揭示tau蛋白在神经变性疾病发生过程中新角色;研究者发现,突变的tau或会影响人类神经元中线粒体的功能,同时他们还揭示了tau如何从神经元中释放以及扩散到大脑中,这一病理性过程或与疾病进展密切相关。
强生PARP抑制剂Zejula(尼拉帕尼)一线治疗HRR基因突变mCRPC疗效显著!
Zejula是一种口服、高度选择性多聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂,在DNA修复缺陷的肿瘤中具有显著疗效。
安进Lumakras治疗KRAS G12C突变晚期胰腺癌疗效强劲:疾病控制率84%!
Lumakras是经过近40年研究后批准的第一个KRAS靶向疗法,在中国被授予了“突破性治疗药物”。
Nature:科学家在与多形性胶质母细胞瘤发生相关的突变中发现了新型的“决策性开关”
来自耶鲁大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了一种反复出现的癌症相关肿瘤突变在GBM中的重要作用,GBM是一种最常见且最恶性的人类脑瘤。
基石药业普拉替尼新药上市申请在中国台湾获受理 用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌和RET突变甲状腺癌
2月17日,港股创新药企基石药业(02616.HK)宣布,选择性RET抑制剂普拉替尼用于治疗转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)、RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC)以及放射性碘难治(如放射性碘适用)的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌(TC)的新药上市申请已在中国台湾获受理。
HER2外显子20插入突变肺癌(NSCLC)创新药!泛HER酪氨酸激酶抑制剂poziotinib在美国进入审查!
poziotinib是一款泛HER酪氨酸激酶抑制剂,绿叶制药拥有中国市场的权利。
Science子刊:揭示BAC5功能丧失突变可导致扩张型心肌病
在一项新的研究中,来自日本大阪大学的研究人员发现了一种以前不为人知的基因突变,它可以导致一种无法治愈的叫做扩张型心肌病(dilated cardiomyopathy, DCM)的心脏病。这个称为BAC5的基因对钙离子在心肌中的移动很重要,而钙离子是驱动心脏泵血的动力所在。好消息是,他们还找到了一种通过新型基因治
CANCER DISCOV:非小细胞肺癌患者对Durvalumab的耐药性与功能性STK11突变相关
近来Nabendu Pore教授及其团队选择具有可评估STK11基因组状态的患者,进行了深入的转化评估以阐明与STK11突变相关的生物学现象,旨在确定由STK11缺失介导的免疫治疗耐药性的策略,并提高对检查点抑制剂的敏感性。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药!阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。
vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病:全方位改善!
vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!