新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
三代纳米孔测序研究m6A的方法学取得新进展
目前生物界中已经有超过150多种的RNA修饰碱基被报道，其中N6-甲基腺嘌呤（m6A）在脊椎动物中含量最为丰富，也是被研究得最为透彻的一种修饰碱基。目前检测m6A主要是基于二代测序的方法
Science子刊：罗氏发布下一代4-1BB激动剂的首个人体实验数据
在单药治疗组和联合治疗组中，治疗诱导的药效学变化包括外周血中增殖和活化T细胞的增加。两种治疗方案均观察到肿瘤内CD8+T细胞和Ki67+CD8+T细胞浸润增加，并伴有T细胞活化基因和基因特征的上调，
张锋创立的Editas公司发布最高效基因敲入技术，助力下一代细胞疗法开发
SLEEK技术可以在B细胞、T细胞、iPSC及NK细胞中实现高效敲入基因，同时还能确保这些敲入基因的长期稳定表达。从这一点来看，SLEEK技术将促进基于基因编辑细胞疗法大幅改进，包括CAR-T和CAR
清华大学医学院向烨/中国科学院章新政团队合作揭示甲病毒的新型受体识别模式及跨物种传播机制
甲病毒（alphavirus）是一类由蚊虫等节肢动物传播的、有囊膜、单链、正义RNA病毒，属于披膜病毒科（Togaviridae），能广泛感染人、鸟、鼠、马等多种动物并引起相关疾病。甲病毒感染人类后可
开发下一代RNA药物，张元豪等人创立的Orbital公司完成2.7亿美元A轮融资
目前，Orbital 公司的具体研究方向还不得而知，只知道他们有三个战略方向：下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。
A轮融资2.7亿美元，Beam分拆公司瞄准「下一代」RNA疗法，预计未来2-4年递交首个IND
一家 RNA 生物技术初创公司 Orbital Therapeutics 宣布完成了 2.7 亿美元的 A 轮融资，
赛诺菲资助环状RNA疗法先驱2500万美元，开发下一代mRNA递送技术
Orna 目前的主导项目的治疗癌症的原位 CAR-T 细胞疗法。目前已有5款自体工程化 CAR-T 细胞疗法获得 FDA 批准用于治疗血液类癌症，这些疗法都需要使用慢病毒在体外基因工程改造自体 T 细
Cell子刊：陈跃军/魏武团队建立跨分化阶段高通量谱系示踪新技术
该研究建立了能够跨分化阶段的高通量谱系示踪新技术——SISBAR，解析了人多能干细胞分化为人腹侧中后脑神经细胞的单细胞谱系，发现了许多新的谱系分化路径和分子调控机制