开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资

近日，Ray Therapeutics 公司宣布完成1亿美元的A轮融资，用于推进针对致盲性视网膜疾病的光遗传学基因疗法的临床试验。

视觉光遗传学是一种使用基因疗法将光敏蛋白递送给视网膜细胞的治疗方式。进入眼睛的光线可以刺激视网膜细胞产生视觉信号，并将其发送到大脑。Ray Therapeutics 开发了一个光遗传学平台，开发基于光遗传学的下一代基因疗法，用于多种视网膜疾病的视力恢复，例如视网膜色素变性、遗传性视网膜营养不良、黄斑变性等等。公司的主要候选药物 RTx-015 预计将很快开始首次人体临床试验。

据悉，RTx-015在临床前研究中显示出了令人印象深刻的结果，为患有视网膜色素变性和其他遗传性视网膜变性的患者提供了希望。这些新疗法可能通过光遗传学的力量恢复视力，显著改善失明患者的生活。而且，该疗法无关基因突变，可能通过一次性玻璃体注射来治疗更多的患者，治疗效果可能会持续一生。

Paul Bresge

Ray Therapeutics 公司首席执行官兼联合创始人 Paul Bresge 表示，此次A轮融资标志着我们在解决致盲疾病患者迫切且未满足的医疗需求方面的一个重要里程碑，非常感谢4BIO Capital等早期投资者和加州再生医学研究所（CIRM）的支持，他们对我们的成长起到了重要作用。对此次由Novo Holdings领投的新融资感到兴奋，这将加速我们为患者提供潜在的一流光遗传基因疗法。

此轮融资的领投方 Novo Holdings 合伙人 Ray Camahort 博士表示，Ray Therapeutics 正在开发世界上第一个针对人类视觉进行优化的生物工程光遗传基因疗法，有可能在不需要光增强设备的情况下，为盲人患者恢复更高的视觉功能和生活质量。该公司的下一代技术平台、强大的临床前数据和世界级的基因药物团队，使他们成为开发潜在的一流视力恢复疗法的领导者，这与Novo Holdings改善人们健康的目标一致。

Ray Therapeutics 的光遗传基因治疗技术来自韦恩州立大学教授潘卓华教授实验室，2019年4月，潘卓华团队在 Molecular Therapy 期刊发表了题为：Improved CoChR Variants Restore Visual Acuity and Contrast Sensitivity in a Mouse Model of Blindness under Ambient Light Conditions 的研究论文【1】。

该研究开发了一种光敏通道蛋白（ChR）的变体——CoChR，其可在环境光条件下恢复失明小鼠模型的视觉敏锐度和对比敏感度。

潘卓华这个名字，对大多数人来说非常陌生，但说起他的贡献——光遗传学，却又如雷贯耳。

潘卓华教授

光遗传学（Optogenetics）被认为是近几十年来神经科学领域最大的技术成就，也被许多科学家认为是注定会得诺贝尔奖的工作。它有望用于治疗失明、神经退行性疾病，以及缓解慢性疼痛等。此外，它还被广泛应用于神经科学研究，帮助科学家们更深入地了解大脑，理解睡眠、成瘾和感知等行为。

2005年8月，斯坦福大学的 Karl Deisseroth 教授在 Nature Neuroscience 期刊发表论文，该研究通过光敏通道蛋白（ChR）成功地让神经元响应光照。该论文标志着光遗传学的正式诞生。Karl Deisseroth 也因此被称为“光遗传之父”，得到了举世的称赞与荣誉，成为了诺贝尔奖热门候选人。

实际上，潘卓华更早完成类似的工作，但论文投稿屡次被拒，最终于2006年4月在 Neuron 期刊发表，比 Karl Deisseroth 的论文晚了大半年，这让他错失了光遗传学带来的各种荣誉和奖励，导致最先开创光遗传学的他依然籍籍无名。

Ray Therapeutics 并非最早开展光遗传学基因治疗研究的公司。GenSight Biologics 是最早开展相关研究的公司之一。

早在2021年5月，GenSight 公司联合法国索邦大学、瑞士巴塞尔大学等单位的研究人员在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了题为：Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy 的研究论文【2】。

这项研究显示，一位近40年前被诊断患有视网膜色素变性（RP）的盲人患者在接受光遗传学疗法后恢复了部分视力。他从完全失明到现在能够看到面前的笔记本、酒杯、较小的订书针盒，还能看清人行道斑马线。据悉，这是对神经退行性失明患者在光遗传疗法治疗后获得功能恢复的首次报道。

目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。