iScience：工程病毒样颗粒在类器官中“出手”，成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R
研究利用工程病毒样颗粒递送腺嘌呤碱基编辑器，在患者来源的肠道类器官中，将囊性纤维化致病突变G542X编辑为G542R，恢复了部分CFTR功能，为该疾病治疗提供了新方向。
2025-04-17
超12亿美元！三迭纪与BioNTech达成中国制剂史上首个技术平台合作
3D打印药物技术是新一代的固体制剂生产工艺，具有“源于设计”的重要特点和“数字化”的天然属性，正在改变药物递送、药品开发和生产模式。
2024-07-29
Adv Sci：利用大脑类器官揭示线粒体POLG基因突变如何影响脑细胞
大脑类器官为我们提供了一个独特的机会，可以在细胞水平上了解疾病机制并测试潜在的治疗方法。这是朝着开发治疗严重癫痫等疾病的新疗法迈出的重要一步。
2024-12-25
超220万人数据显示，GLP-1RA与43种健康风险降低、19种增加有关
GLP-1RA接受着一系列严格考核，被证明具有改善血脂、抗炎、保护心血管等潜在优势，同时其胃肠道不良反应等副作用也在一直被质疑。不过目前为止还没有“塌房”。
2025-01-28
关于热搜「XYY超雄综合征是“天生坏种”」？科学解读：超雄基因并非犯罪基因，也没有反社会倾向，多一条Y染色体却会让患者自己很受伤
这里，我们还是要来谈谈这种长期以来一直饱受争议染色体异常。
2024-07-23
Cell：科学家识别出与乳腺癌和卵巢癌发生相关的数千种新型基因突变
研究者表示，这项研究结果表明，乳腺癌和卵巢癌的遗传风险并不是一个简单的“是”或“否”的情况，而是存在于基于遗传改变如何影响蛋白质功能的范围内。
2024-10-04
Mol Cell：郭剑平/程超/卜浪揭示棕榈酸通过激活先天免疫抑制病毒感染的新机制
该研究通过体内外实验发现棕榈酰转移酶ZDHHC24可以棕榈酰化修饰MAVS的C46和C79位点，从而促进RLR介导的TBK1-IRF3-IFN天然免疫信号通路的激活，发挥抗病毒作用。
2024-09-13
Genome Biol：杨力组开发基于深度学习的计算分析框架实现RNA测序数据直接鉴别RNA编辑与DNA突变位点
DEMINING框架通过嵌入的深度学习模型DeepDDR，实现了从RNA测序数据中高效、精确地鉴定RNA编辑和DNA突变。
2024-10-16
《科学》：暴增超80倍！哈佛/西奈山团队首次发现，产前发生的体细胞单核苷酸变异与精神分裂症有关
西奈山伊坎医学院和哈佛大学医学院研究人员的这项研究成果，揭示了体细胞单核苷酸变异与精神分裂症之间的关联。
2024-10-14