上海交大研究团队面向真实语境，定量解析“非编码突变→基因表达”，助力复杂疾病研究
这项工作试图回答临床与科研界长期的两大难题：一个非编码突变，会让目标基因“上调还是下调”？影响到底有多强？ 更关键的是，答案会随组织、细胞类型甚至疾病状态而改变。
2025-10-08
Science：肾脏应激源引起的线粒体DNA突变可能有助于预测未来的器官衰退
结果表明突变可以预示随时间累积的损伤，并可以预测那些肾功能仍相对良好者的功能衰退。此外，突变负荷独立地预测了未来发生AKI事件的可能性。
2025-10-25
DNA“粘贴”编辑术开启新纪元，T>A精准突变成可能
这项研究巧妙地将细菌免疫防御机制转化为一种新型基因编辑技术，其核心贡献在于展示了“附加编辑”这一全新概念，并揭示了其在不同生命域中的独特应用潜力。
2025-09-09
超15万儿童因“中国创新”受益，全球首个长效生长激素水剂十年数据亮相儿科年会
2025-10-26
《JAMA·精神病学》：超4万人荟萃分析显示，生酮饮食有助于改善抑郁症状！
生酮饮食可能对多种人群的抑郁和焦虑症状有益，包括重度抑郁障碍（MDD）、广泛性焦虑障碍（GAD）、创伤后应激障碍（PTSD）和精神分裂症（SZ）患者。
2025-11-14
两篇NEJM齐发：司美格鲁肽复方制剂创造减肥新纪录，反超替尔泊肽
司美格鲁肽已被证实具有减轻体重t以及心血管方面的健康益处，卡格列肽作为一种长效胰淀素类似物，同样可抑制食欲，进而减轻体重，并在早期临床试验中显示了良好的减重效果。
2025-06-26
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19
精准突破囊性纤维化无义突变！Biomed Pharmacother：多模态单细胞技术助力药物筛选新发现
本研究构建携带囊性纤维化跨膜传导调节因子-S308X无义突变的患者特异性诱导多能干细胞气道类器官，结合多模态单细胞技术，揭示疾病炎症机制，筛选出氯沙坦等潜在药物，为相关囊性纤维化治疗提供新方向。
2025-09-08