洪佳旭/蔡宇伽：复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。
消除疟疾病媒，加州大学团队利用基因编辑技术扼杀雌蚊
近日，加州大学圣地亚哥分校（UCSD）的研究人员在 Science Advances 发表了关于通过基因编辑消除雌性按蚊以断绝疟疾传播媒介的最新成果：“A confinable female-leth
Nat Med：新研究确定了有效的CAR-T细胞在白血病儿童体内持久存在的基因特征
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院、大奥蒙德街医院和惠康桑格研究所的研究人员发现了一些新的见解，解释了为什么一些儿童在接受治疗白血病的前沿CAR T细胞疗法后，缓解期比其他儿童更长。他们结合了新型
项目路演介绍 | 2023（第十四届）细胞与基因治疗研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛
2010年至今，生物谷联合各合作单位已经顺利召开了13届细胞与基因治疗研讨会，与全球致力于细胞治疗行业同仁们一同成长沉淀，在提供行业信息交流平台的同时，也为基础研究提供了技术/产品等产业化的孵化平台。
Nature：中美科学家联袂揭示启动小鼠合子基因组激活的关键转录因子
在一项新的研究中，来自中国清华大学和美国加州大学戴维斯分校的研究人员发现受精卵细胞---称为合子（zygote）---如何进行“重置”，从而使新形成的胚胎能够按照自己的遗传程序
《神经元》：深圳大学朱心红团队发现，肝脏可以远程调控毒蛋白Aβ在大脑中的代谢，有望成为治疗阿尔茨海默病的新靶点
研究揭示了肝脏sEH代谢影响大脑Aβ稳态内在机制。衰老破坏了大脑的Aβ稳态，导致14,15-EET水平下降和Aβ沉积增加，而肝脏sEH调控可以减轻AD模型中的Aβ负荷、改善小鼠行为表现。
Science：科学家识别出169个基因或与人类皮肤、头发和眼睛中黑色素的产生直接相关
来自斯坦福大学医学院等机构的科学家们通过研究将169个基因与皮肤、头发和眼睛中的黑色素的产生联系了起来，文章中，研究人员对细胞样本进行了流式细胞分析和全基因组CRISPR筛选。
研究发现新类型非编码RNA调控RNA剪接和修饰
研究团队进一步通过对四组删除不同区域的bktRNA1-KO细胞进行RNA-seq测序及剪接分析，发现敲除bktRNA1影响超过75%的U12型内含子剪接。
2023细胞与基因治疗大会 | 论坛四嘉宾日程公布—邀您共谈抗体工程与创新免疫治疗技术新突破！
2023（第14届）细胞与基因治疗研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛，9月22-23日上海富悦大酒店召开！
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进