Nature报道新型基因疗法开关——口服小分子，诺华已获技术授权
递送系统是决定基因疗法疗效的关键之一，虽然在向器官或组织中递送基因疗法方面有多种有效的方法，但成功递送并不是疗法发挥功能的全部。在靶器官或靶组织内，如何调节基因疗法的表达水平也是一个很大的难题。过表达可能产生毒性作用，而表达水平过低则会导致疗法的治疗益处大打折扣。理想的解决方法是为基因疗法添加一个“开关”，能使疗法在特定情况下开启，控制其表达水平。费城儿童医
2021-08-29
诺华开创性siRNA降胆固醇药物Leqvio：在2个ASCVD亚群患者中显著持久降低LDL-C!
Leqvio是全球批准的第一个降胆固醇siRNA药物，已在欧盟获批上市，正在接受美国FDA审查。
2021-08-31
诺华看好！新锐斩获1.57亿美元A轮融资，Treg细胞疗法或成为下一个风口
专注开发工程化调节性T细胞（Treg）疗法的生物医疗公司GentiBio宣布完成1.57亿美元的A轮融资，用于推进1 型糖尿病 (T1D) 功能性治疗和自身炎症项目等管线进入临床。自2020年成立以来，GentiBio已累计筹集1.77亿美元，此前完成2000万美元的种子轮融资。最新的A轮融资由Matrix Capital Management领投，Avid
2021-08-15
Incyte/诺华JAK抑制剂Jakavi/Jakafi治疗类固醇难治慢性移植物抗宿主病(GvHD)疗效显著!
Jakavi/Jakafi是一种口服JAK1/2抑制剂，已获批多个治疗适应症。
2021-07-15
