Cell子刊：舒易来团队报道AAV基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明，PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具，而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具，三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30
《Science》刊发上海六院与复旦大学脑科学转化研究院联合成果：揭示造血干细胞移植治疗致死性遗传性脑白质病的有效性及其核心机制
这是全球首次在人类患者中系统验证基于造血干细胞移植的小胶质细胞替换策略的临床可行性与长期疗效。
2025-07-11
Nat Commun：科学家有望开发出靶向作用人类结直肠癌的新型表观遗传学疗法
研设计出了一种脂质纳米颗粒疗法（即一种由脂肪分子所组成的超微小药物运输载体）来将mSTELLA肽作为mRNA运输到细胞中，这种疗法在小鼠机体中表现良好，其能激活肿瘤抑制基因并损伤肿瘤的生长。
2025-02-09
华人学者本周发表了4篇Cell论文：强制线粒体自噬；多模态遗传筛选平台；抗衰老间充质祖细胞疗法；补体蛋白攻击的开关
本周，华人学者作为通讯作者或第一作者，在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了 4 篇研究论文。这些研究包括线粒体对多能性的影响、完整组织的多模态遗传筛选平台、抗衰老间充质祖细胞疗法、补体蛋白攻击的开关
2025-06-15
Nature子刊：苏建忠/陈卫华团队开发单细胞水平遗传算法，揭示宿主遗传-肠道菌群-细胞类型的内在关联
scBPS 能够将细胞群与其相互作用的肠道微生物联系起来，从而实现对宿主与微生物之间相互作用的系统性图谱绘制。
2025-04-13
刘如谦创立的表观遗传编辑公司发布临床前数据，只需一针，持久降低“坏胆固醇”，预防心脏病风险
这项研究揭示了表观遗传编辑技术在调控基因表达方面的巨大潜力，特别是在治疗高胆固醇血症等慢性疾病中，通过持久、可逆地抑制 PCSK9 表达水平，表观遗传编辑技术有望成为一种“一劳永逸”的治疗方法。
2025-02-12
研究揭示妊娠期肝内胆汁淤积症的遗传病因及其与历史乙肝流行的关系
该研究为基于人群遗传特征的ICP早筛手段和个体化干预策略提供了理论依据，也为深入理解复杂疾病与病毒共演化机制提供了新思路。
2025-05-03