Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2024年最值得期待的11项临床试验：人工智能、碱基编辑、艾滋病疫苗上榜
两项大规模的随机对照试验表明，通过计算机断层扫描（CT）进行肺癌筛查可以降低肺癌死亡率。其他规模较小的试验也显示出类似的结果。
Carl June最新成果：开发表位编辑策略，用一种CAR-T，治疗所有血液癌症
为了克服这一挑战，研究团队使用碱基编辑（base editing）技术开发了一种表位编辑新策略，这涉及 CAR-T 细胞和造血干细胞（HSC）的基因编辑，以改变 CAR-T 细胞与 CD45 蛋白结合
Circulation：兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估，未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
蛋白酶特异性底物裂解位点预测方面取得新进展
近日，西北农林大学信息工程学院李富义教授团队在蛋白酶特异性底物裂解位点预测方面取得重要研究进展，研究论文“ ProsperousPlus : a one-stop and comprehe
科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略
近日，中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target
历史性时刻：FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法！见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局（FDA）做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市，这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
全球30余位专家学者联合倡议：应全面研究阿尔茨海默病的神经变性机制，寻找神经保护的靶点与策略
除了以上研究领域之外，还有一系列涉及神经保护的领域也在开展相关研究，期待在ADNRI的倡议下，有更多研究者加入到这项意义非凡的研究中。