JITC：靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤
这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明，在实验室测试和动物模型中，靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。
2024-09-27
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Nature：揭示胆碱通过FLVCR2蛋白进入大脑机制
研究人员利用高功率低温电镜准确地看到了胆碱如何与FLVCR2结合。这对于了解如何设计模拟胆碱的药物，使其能够通过FLVCR2转运到达大脑内的作用部位至关重要。
2024-05-13
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
大脑吸收蛋黄中胆碱的转运蛋白，终于找到了
Mancia团队这项研究首次确定了大脑吸收胆碱的关键转运蛋白，破解了困扰学界长达半个多世纪的谜题。这一发现也为靶向大脑药物的开发，提供了新思路。
2024-07-09
研究人员提出化学分子识别病理蛋白聚集可塑性新观点
该工作探讨了化学分子对病理蛋白聚集体不同polymorphs的结合特性，揭示了小分子在识别与结合不同polymorphs时的高度可塑性与适应性。
2024-09-22
Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23