错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率
中盛溯源iPSC来源NK细胞药物IND获受理
8月23日，CDE官网公示安徽中盛溯源生物科技有限公司（简称“中盛溯源”）“NCR300注射液”IND申请获受理，此次临床申报为新适应症申报。今年4月2
Nature | 由数千种蛋白质组成的最大数据集是人类健康研究的标志性一步
2023年10月4日，《自然》杂志发表了一篇世界上规模最大、最全面的研究成果，该研究涉及常见基因变异对血液中循环蛋白的影响以及这些关联如何导致疾病。通过将生物样本转化为英国生物库的数据，这项史无前例的
降脂新“卷王”的1期临床数据公布，单次皮下注射可降低脂蛋白(a)浓度97%，效果持续48周
总而言之，这项I期临床试验结果显示，lepodisiran用于降低Lp(a)治疗安全有效，而且具有十分惊人的持久药效。
中山大学许丽霞/于君/李晓星团队构建胆道癌患者来源的类器官，并进行药物筛选和临床应用
该研究成功建立了一个胆道癌患者来源的类器官（BTC PDO）文库，并证实了其可作为个性化化疗药物筛选的有效工具。该研究还鉴定了不同化疗药物反应的BTC PDO的基因表达特征
Nature子刊：赵海艳/邓增钦团队解析猴痘病毒免疫逃逸蛋白作用机制
综上，该研究揭示了正痘病毒中高度保守的免疫逃逸蛋白M2通过形成多聚体增强其和T细胞协同激活因子hB7.1/2的结合力（avidity），有效地阻断CD28与hB7.1/2互作，从而抑制T细胞活化的病毒
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
Nature子刊：一个超增强子调控的RNA结合蛋白级联反应驱动胰腺癌
胰腺癌的5年生存率为11%，预计将成为本十年美国癌症相关死亡的第二大原因，胰腺导管腺癌(PDAC)占所有胰腺癌病例的90%以上。
博士期间已Nature+Science在手，年仅30的她再发Science，揭示全新的蛋白质降解机制
总的来说，这项研究发现的Midnolin-蛋白酶体途径，可能代表了蛋白酶体绕过传统的泛素化系统来实现许多核蛋白选择性降解的通用机制。
研究人员开发出定量蛋白质组学数据的下游分析与可视化工具
基于超高分辨率液质联用质谱的定量蛋白质组学已成为重要的生命科学研究手段。与其他组学方法一样，恰当的数据分析流程是蛋白质组学研究的关键。基于质谱的蛋白质组数据具有方法仪器多样、搜库定量软件繁多的特点，导