Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法
来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。没有这种酶，他们无法在脑中分解N-乙酰基天冬氨酸或NAA。
PLoS ONE：营养所研究人员在微量元素锌代谢研究方面取得新进展
近日，PLoS ONE在线发表了营养所王福俤研究组的研究论文“Slc39a7/zip7 plays a critical role in development and zinc homeostasis in zebrafish”。该研究结果揭示锌转运蛋白Zip7在斑马鱼胚胎发育及维持锌离子稳态过程中发挥重要作用。
Cancer Res：营养所发现TRAF6促进癌症发展的新机制
近日，《美国癌症研究》杂志 (Cancer Research) 发表了中科院上海生命科学研究院营养科学研究所的题为TRAF6 Upregulates Expression of HIF-1αand Promotes Tumor Angiogenesis的研究论文，该研究揭示了TRAF6癌症发生发展中新的功能和机制。
JBC：营养所揭示脲水解酶的三维结构及作用机制
近日，《美国生物化学杂志》（Journal of Biological Chemistry）发表了中科院上海生科院营养科学研究所向嵩研究组的研究论文Structure and function of allophanate hydrolase。该研究解析了脲水解酶（allophanate hydrolase，AH）的三维结构，揭示了它催化反应的机制。
Ange Chem Int Ed：新型候选药物可有效缓解I型肌强直性营养不良症
2013年8月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Angewandte Chemie International Edition上的一篇研究论文中，来自斯克里普斯研究所(TSRI)的研究者通过研究揭示了一种新型方法来明显提高靶向RNA药物的潜力，可以使得药物治疗效果提高2500倍。
Nat Commun：营养：挑战“安全”糖消耗量的概念
近日，Nature Communications上发表的一篇研究论文报告说，消耗相对较少的糖会降低小鼠的竞争力和繁殖力。这些发现表明，即便是低水平的糖摄取（它们普遍被认为是“安全”的，不会造成较大代谢紊乱）也会对哺乳动物的健康造成负面影响。 研究糖对健康的有害效应的动物实验通常涉及远超过人类的糖消耗量。Wayne Potts、James Ruff及同事给小鼠吃一种添加了适量糖的健康饲料。
HMG：科学家开发出了一种治疗肌营养不良症的联合疗法
2013年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的一篇研究报道中，来自波士顿大学的研究者通过研究开发出了一种组合疗法，其可以在老鼠模型中有效治疗肌营养不良症，这项研究发现为开发相应疾病的疗法以及其它破坏性的肌肉疾病的疗法提供了一定思路和帮助。
Nature：营养不良相关的肠道炎症
在贫困国家中超过十亿人正在挨饿，即使在富裕国家，营养不良仍然是一个重大问题，营养不良处于世界领先的死亡原因。一百年多年来，医生们已经知道饮食中缺乏蛋白质或低水平的氨基酸会导致如腹泻、肠道发炎和其他免疫系统疾病，这可能是致命的。 然而，营养不良导致如此严重的症状的分子机制至今不甚明了。
Human Gene Ther：一种新型的肌营养不良症疗法
2013年2月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Gene Therapy上的一篇研究报告中，来自新加坡A*STAR研究所的研究人员通过研究设计出了新型的方法，简化了治疗肌营养不良症及其它疾病的靶向疗法。 肌营养不良蛋白对于肌纤维来说具有关键的补充作用，影响肌营养不良蛋白表达的突变可以引发肌萎缩疾病如肌营养不良症。
Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后，Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组，在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月，Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。