Nat Metabol：揭示人类脂肪细胞能量代谢紊乱导致炎症和胰岛素耐受性发生的分子机制
2022年2月19日 讯 /生物谷BIOON/ --目前研究人员并不清楚促进肥胖过程中机体白色脂肪功能紊乱背后的分子机制，近日，一篇发表在国际杂志Nature Metabolism上题为“Impaired phosphocreatine metabolism in white adipocytes promotes inflammation”的研究报告中，来
安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
Oncogene：揭示癌细胞对TRAIL疗法耐受性产生背后的分子机制
来自土耳其科克大学等机构的科学家们通过研究揭示了一类非常有潜力的癌症疗法为何会失败，相关研究结果或能帮助促使疗法重新发挥作用。
罕见遗传性癫痫新药！美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮)：首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!
Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。
《柳叶刀》子刊公布mRNA疫苗I期临床结果：耐受性良好，体液和细胞免疫反应强烈
近期，艾博生物与军事科学院军事医学研究院、沃森生物共同研制的新冠mRNA疫苗ARCoVaX（ARCoV）的I期临床（ChiCTR2000039212）数据在The Lancet Microbe杂志上发表。这项单中心、双盲、随机、安慰剂对照、剂量递增I期试验评估了编码SARS-CoV-2 spike蛋白受体结合域(RBD)的mRNA疫苗ARCoV的
全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！英国NICE推荐Bylvay：治疗全部类型PFIC!
Bylvay(odevixibat)是一种强效回肠胆汁酸转运体抑制剂，该药是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
中国罕见病多层次保障体系2.0时代，寻找药物可及性和行业发展的平衡
罕见病人群健康是全民健康中不可分割的一部分，中国罕见病领域的保障机制需根据其特殊性进行多元化支付体系的探索与创新。
科学家发现慢性炎症性疼痛药物治疗的潜在靶点
慢性疼痛是由基因转录不适应的变化导致相关回路的功能改变而引起的疾病，影响着世界上相当大比例的人口。然而其治疗方法仍不能令人满意，因此，需要发现新的分子和细胞作为未来治疗干预的新目标。
联拓生物宣布Mavacamten在中国获得“突破性治疗药物”认证
联拓生物于2022年2月15日正式宣布,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证。