全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Cancer：新型药物组合或有望治疗人类晚期HER2阴性乳腺癌
本文研究结果表明，利用HDAC抑制剂恩替诺特（entinostat）和双重免疫检查点抑制剂进行预处理或许能作为一种安全且有希望的策略来治疗人类转移性乳腺癌。
2024-02-26
Gut | 山东大学徐云飞/张宗利等合作发现肥大细胞通过胆管癌-胆汁相互作用模式促进胆管癌进展
该研究表明，CCA用CAF衍生的SCF募集MCs，胆汁DMPD激活MCs上的MRGPRX2，诱导除HA外PDGF-B和ANGPT1/2的释放。
2024-03-16
传统抗癌药物塞替派获批造血干细胞移植预处理相关适应症，填补国内空白
瑞航®具有15mg和100mg两种规格，可灵活满足临床不同场景的应用。作为国内首个视同通过一致性评价的塞替派，瑞航®将以更经济的价格惠及更多中国患者。
2024-04-06
Nature子刊：世界首个听力再生药物临床试验，未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞，从而实现听力再生，这也是全球首个再生听力药物临床试验，用于治疗感音神经性听力损失。
2024-03-09
研究破解抗癌明星天然药物紫杉醇的生物合成难题
研究成果解决了紫杉醇生物合成研究中的关键瓶颈问题，是植物天然药物分子生物合成领域中里程碑式的科学突破，为利用合成生物学的手段实现紫杉醇的高效、可持续生产铺平了道路，具有极高的科学创新性与应用价值。
2024-02-04
Cell Metabolism：顾伟团队报道磷脂酸过氧化介导的铁死亡在肿瘤抑制中的作用
该研究揭示了由膜结合蛋白PHLDA2介导的一条酶催化的非经典的磷脂酸（phosphatidic acid，PA）过氧化诱导的铁死亡通路在肿瘤抑制中发挥关键作用。
2024-02-05