首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布
Intellia和Regeneron联合宣布，两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据。中期结果显示，第28天，0.1 mg/kg剂量组血清TTR蛋白水平较基线平均降低了52%，而0.3 mg/kg剂量组-血清TTR蛋白水平降低了87%。
英矽智能宣布利用端到端AI药物研发平台，发现针对肾纤维化的临床前候选化合物
2021年8月4日，美国纽约/中国香港---业界领先的、专注于将下一代机器学习技术应用于药物研发的英矽智能（Insilico Medicine）今天宣布，利用其自主研发的人工智能药物发现平台，获得了针对肾纤维化的全新临床前候选化合物。该临床前候选化合物在药理和药代动力学方面表现良好，在体外和体内临床前研究中均显示出具有前景的结果。公司正在积极将该项目推进到临
重组十四价人乳头瘤病毒疫苗I期临床试验完成首例受试者入组
在江苏省疾病预防控制中心副主任朱凤才教授领导的临床研究团队的大力支持和指导下，神州细胞自主研发的全球首个14价HPV疫苗SCT1000正式启动临床I/II期研究，7月1日启动志愿者筛选，7月2日启动低剂量组接种当日即完成全部80例入组，展现了临床研究专家团队强大的执行力和志愿者对接种全球首个覆盖全部12个高危致癌HPV病毒型创新疫苗高
Science：在临床前动物中，抗衰老药物可降低冠状病毒相关的死亡率
2021年7月18日讯/生物谷BIOON/---COVID-19大流行揭示了老年人和慢性病人在感染SARS-CoV-2后对不良后果的脆弱性。衰老是一种由导致基因表达、形态、代谢和细胞凋亡抵抗性发生变化的细胞应激引起的细胞命运。衰老细胞（Senescent cell, SnC）分泌称为衰老相关分泌表型（senescence-associated secreto
首个CD19靶向抗体偶联药物(ADC)！Zynlonta治疗恶性淋巴瘤疗效显著，在中国已获批临床试验!
Zynlonta获批治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)，包括接受过干细胞移植和CAR-T细胞疗法治疗的患者。
托法替尼治疗COVID-19住院患者3期临床试验达到主要终点
辉瑞与巴西圣保罗非营利性医疗保健机构以色列人阿尔伯特·爱因斯坦医院(Hospital Israelita Albert Einstein，HIAE)学术研究组织（ARO）联合宣布，来自STOP-COVID研究的阳性结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。STOP-COVID（NCT04469114）是辉瑞与HIAE-ARO的一项研究合作，该医院是试验协
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
我国21个新冠疫苗进入临床试验阶段
国家卫生健康委副主任曾益新介绍，根据我国科兴疫苗在智利和巴西进行的研究结果显示，我国新冠病毒疫苗具有良好的保护力。截至5月16日，智利全国接种科兴中维灭活疫苗约1325万剂次。研究结果表明，在第二剂接种14天后，预防有症状感染的有效率为65.3%，预防住院治疗的有效率为87%，预防进入重症监护病房有效率为90.3%，预防感染所致死亡有效率为86%，考虑到当地
阿斯利康/第一三共启动HER2靶向抗体偶联药物(ADC)Enhertu头对头3期临床研究!
Enhertu是第一个获批治疗HER2阳性胃癌的ADC疗法，与护理相比显著延长患者生存。