Nature：哈佛医学院最新研究或可解决帕金森病移植神经元死亡难题，为治疗神经退行性疾病提供新途径！
帕金森病是第二大流行的神经退行性疾病，影响了数以百万计的老年人。提到帕金森病，很多人第一印象便是患者会出现手部颤抖、步态不稳等运动功能障碍表现。而引起帕金森病的根本原因就是因为患者中脑多巴胺能神经元丧
Lancet：临床试验表明CAR- T细胞疗法liso-cel有望治疗难复发性的慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤
一项新的临床试验表明单次输注嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法可诱导复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者完全缓解。相关研究结果近期发表在Lancet期刊上，论文标
《细胞·代谢》：河南省人民医院袁慧娟等发现肠道菌群参与糖尿病神经病变，并证实肠菌移植是治疗新策略
这项研究通过“临床现象-机制研究-临床治疗”的研究思路，揭示了肠道菌群参与DSPN发病的机制，并证实肠道菌群可以作为治疗DSPN的新靶点。
Adv Sci： 开发通用供者干细胞疗法，有望治疗卡纳万病等退行性脑疾病
在一项新的研究中，来自美国希望之城的研究人员开发出了通用的供者干细胞，它们有朝一日可能为患有诸如卡纳万病（Canavan disease）之类的致命脑部疾病的儿童以及患有其他退行性疾病（如阿尔茨海默病
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
NEJM：新研究表明经过碱基编辑的供者CAR-T细胞有望治疗T细胞白血病
作为英国伦敦大学学院（UCL）和大奥蒙德街儿童医院（GOSH）之间“从实验室到临床”合作的一部分，三名患有复发T细胞白血病的年轻患者如今接受了经过碱基编辑的CAR-T细胞的治疗
ARCH、GV支持，斯坦福分拆公司获投1.45亿美元，利用CD47治疗心脏病
对心脏病药物的投资，风险投资公司历来是犹豫的。心脏病药物的开发和测试成本很高，近年来，相比癌症和罕见疾病等药物开发时间可能更短的领域，它已退居次要地位。
FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
英国药理学：科学家揭示了靶向SERCA可能是保护2型糖尿病发展的一种新的治疗策略
细胞内Ca~(2+)稳态由Ca~(2+)A TPase和钙通道决定。当Ca~(2+)A TP酶形成Ca~(2+)梯度时，Ca~(2+)通道为重要的生物学功能，如肌肉收缩和神经递质/激素释放