FDA批准CSF-1R单抗治疗慢性移植物抗宿主病
Axatilimab是靶向CSF-1R的单克隆抗体。新闻稿指出，这是首个获批靶向慢性GVHD炎症和纤维化驱动因素的CSF-1R抗体。
2024-08-15
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
重磅：拓领博泰罕见病1.1类新药获国家药监局批准临床试验
2025-01-02
Nat Commun：特殊的肝脏蛋白或能作为抵御肥胖和糖尿病发生的“关键选手”
本文研究结果表明，丝氨酸蛋白酶抑制剂A1或许是一种重要的肝因子，其能通过促进脂肪前细胞的增殖和激活脂肪细胞中线粒体UCP1的表达，从而改善机体肥胖、能量消耗和葡萄糖代谢过程。
2025-01-28
Nature Medicine ：I型糖尿病的治疗突破！司美格鲁肽能否成为新选择？
该研究首次以随机双盲交叉试验的形式，探讨了司美格鲁肽作为AID系统的辅助疗法是否能为T1D患者带来更好的血糖控制以及其他代谢改善。
2025-01-12
Nature：科学家揭示为何唐氏综合征患儿患白血病风险较高？
本文中，研究人员所提供的单细胞、多组学资源提供了唐氏综合征胎儿造血过程的高分辨率分子图谱，并揭示了导致共发生血液疾病的重要调控重组机制。
2024-10-02