基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Immunity：张惠媛/胡洪波/刘新东团队揭示HIF2α在过敏性哮喘中的致病机制，提出靶向治疗新策略
该研究揭示了缺氧诱导因子2α在干性样Th2细胞向致病性Th2细胞的分化过程中的关键作用及调控机制，并提供了关于如何通过精确靶向HIF2α来治疗过敏性哮喘的实验依据和思路。
2024-12-04
洪佳旭/张川团队开发LYTAC Plus水凝胶平台，同时实现致病蛋白降解和基因沉默
该研究开发了一种LYTAC Plus水凝胶，将siRNA整合到LYTAC中，可同时靶向降解致病蛋白质并沉默相关基因，并在新生血管性老年性黄斑变性（n-AMD）小鼠模型中进行了验证。
2024-02-05
微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展
微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶，通过大肠杆菌（E.coli）表达纯化制得。
2024-08-10
Blood J：特殊遗传突变会减弱机体免疫细胞战斗力，导致病毒感染的风险上升
来自伦敦玛丽女王大学等机构的科学家们通过研究发现，携带特殊遗传突变的个体或机体清除病毒感染的能力会下降，这种遗传突变会导致免疫细胞表面的LGR6蛋白水平下降。
2024-05-19
Nature：利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因，从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA（DNA活性计算优化）的平台，利用他们的人工智能模型，高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30