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这一个基因的缺失会同时导致肥胖和产后抑郁!Cell:TRPC5基因变异——肥胖症与产后抑郁背后的隐秘纽带

实验结果显示,携带有TRPC5突变的雄性小鼠,在高脂饮食下体重迅速攀升,同时表现出焦虑、过度兴奋及社交能力减弱。而携带有相同基因突变的雌性小鼠,则在产后展现出类似抑郁症的行为,母子互动深受影响。

2024-07-18

HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13

Cell子刊:肠道益生菌改善了自闭症儿童社交障碍,但没能改变疾病严重程度

自闭症儿童肠道菌群的差异是因为自闭症相关的饮食偏好所致,而不是肠道菌群差异导致了自闭症,之前对于肠道菌群和自闭症之间的关系完全弄反了,是颠倒了因果关系。

2023-12-27

《自然》子刊:“童年阴影”将抑郁风险刻进基因!哈佛团队发现,DNA甲基化是连接童年逆境与抑郁的桥梁

基于人体血液的表观基因组DNA甲基化数据、童年经历和抑郁状态等数据,找到了70个胞嘧啶-鸟嘌呤二核苷酸(CpGs)位点,并发现它们可以解释逆境与抑郁症状之间10-73%的相关性。

2024-12-09

JCI:新研究揭示IFITM5基因突变引发骨干细胞异常分化,从而导致V型成骨不全

V型成骨不全症是一种由基因IFITM5突变引起的脆骨病。这种基因突变阻碍了骨干细胞正常发育为形成健康骨骼的成熟细胞,这种突变会导致形成极脆的骨骼。

2024-06-27

渐冻治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准

渐冻症是一种复杂的疾病,只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症,这类渐冻症患者通常是家族遗传,但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。

2024-05-05

Nat Commun:开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法,有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩

Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒(triple-adeno-associated virus)载体系统,将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。

2024-08-08

Nature子刊:仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状

该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。

2023-11-29

Nature:精神分裂患者和老年人的脑组织中存在一系列相似的基因活性变化

在这项新研究中,McCarroll、Berretta及其同事们利用单核 RNA 测序技术测量单个细胞中的基因表达,以更好地了解大脑是如何因人而异的。

2024-03-29