Haematologica：科学家识别出有望治疗人类多发性骨髓瘤的潜在新型药物组合
本文研究结果表明，维奈托克与5-氮杂胞苷的组合性疗法或许能作为一种有效的疗法组合，且能作为一种可耐受的激素节制策略，尤其是针对老年多发性骨髓瘤患者的治疗。
2024-04-09
华人科学家发现麻风病药物能为“双免疫方案”减毒增效
研究显示，氯法齐明治疗可显著减轻结肠炎、自身免疫性脑炎、心肌炎等多种常见且可能致命的irAEs严重程度，这同样是肿瘤模型小鼠生存率提高的关键。
2024-04-11
Nat Immunol | 郭安源/甘璐开发提高免疫检查点阻断疗效的药物预测方法
免疫疗法，特别是免疫检查点阻断(ICB)，旨在激活和调动免疫系统来根除恶性细胞，并在各种恶性肿瘤中取得了令人印象深刻的临床成功。
2024-03-20
Medicine Plus：我国科学家探讨了自噬绑定化合物在药物发现中的应用前景
研究人员开发了一种新的TPD策略——自噬绑定化合物，它们直接利用巨自噬途径进行降解，并证明其既能降解蛋白靶点，也能降解细胞器。
2024-03-29
J Control Release：携带siRNA的新型纳米药物有望治疗HIV感染
研究开发出一种新型纳米药物，这种药物含有称为小干扰 RNA的遗传物质，以便可以利用基因疗法对抗人类免疫缺陷病毒（HIV）。
2024-02-23
Nat Commun | 上海药物所徐华强/蔡洪敏团队合作揭示腺苷受体A3AR结合选择性配体的分子机制
该研究成果帮助我们从结构的角度理解了A3AR结合选择性小分子的机理，为腺苷家族受体亚型的选择性配体开发奠定了结构基础。
2024-04-20
FDA反馈积极：基于mRNA的细胞再生疗法，逆转皮肤衰老和脱发
Turn Biotechnologies 的一款细胞再生疗法（TRN-001）在美国FDA生物制品评价和研究中心的产品监管建议（INTERACT）会议上获得积极反馈，该会议旨在其皮肤细胞再生治疗的进展
2023-11-01
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
Acta Pharmaceutica Sinica B：一种预防肿瘤复发和癌症免疫治疗的有希望的候选药物
在本研究中，研究者验证了利用IL-12、PD-L1 shRNA和IL-17受体a (dil - 17ra)阴性基因的组合来解除溶瘤性VLV，将产生一种有效的治疗药物，以抑制肿瘤的生长。
2024-03-23