Haematologica：科学家识别出有望治疗人类多发性骨髓瘤的潜在新型药物组合

多发性骨髓瘤（MM，Multiple Myeloma）是一种无法治愈的浆细胞恶性肿瘤，尽管如今患者的总体生存率实现了前所未有的增加，但仍然缺乏真正的风险适应或靶向性疗法。

近日，一篇发表在国际杂志Haematologica上题为“Steroid-free combination of 5-azacytidine and venetoclax for the treatment of multiple myeloma”的研究报告中，来自爱尔兰皇家外科医学院等机构的科学家们通过研究发现，一种被批准用于治疗白血病的药物维奈托克(venetoclax)，当与另一种药物联合使用时或能有效治疗多发性骨髓瘤患者，这一研究发现或为当前人类无法治愈的疾病提供了一条新的治疗途径。

多发性骨髓瘤是一种血液癌症，每年在爱尔兰都有大约400人被诊断为这种疾病，尽管近年来针对这一疾病的疗法的开发取得了一定进展，但其仍然无法治愈；对于研究人员而言，寻找创新性的疗法策略就显得尤为重要，尤其是针对那些癌症对标准疗法产生耐药性的患者。

这项研究中，研究人员设法开始寻找能增强维奈托克治疗疗效的补充药物，从而使其联合用来治疗多发性骨髓瘤，尽管维奈托克此前在多发性骨髓瘤中进行了测试，但其仅对一小部分患者有效，该药物能阻断名为BCL-2蛋白的功能。这项研究中，研究人员发现，将维奈托克与5-氮杂胞苷（5-azacytidine）组合在一起或能明显增加其在很多多发性骨髓瘤细胞系中的治疗疗效，这也表明这种新型组合性药物或许能治疗更广泛的潜在患者群体。

图片来源：https://haematologica.org/article/view/haematol.2023.283771

研究者Triona Ni Chonghaile教授说道，这项研究是识别出人类多发性骨髓瘤有效疗法的重要一步，通过将维奈托克与5-氮杂胞苷组合在一起，我们就能看到其在更广泛的患者样本中展现出增强的治疗疗效，同时其还显示出了在新的情况下重新评估现有疗法从而扩大其应用潜力的好处。这种新型药物组合的发现或许为后期更多新型疗法的开发提供了一定的基础，研究人员下一步的目标就是在临床试验中测试其疗效和安全性，从而让我们更接近于开发针对患者的新型疗法策略。

此外，研究人员还调查了这两种药物相互有效协作发挥作用的机制，结果表明，这种组合性疗法对不同癌症阶段的患者样本都有效，即使这些患者此前利用化疗药物治疗过。综上，本文研究结果表明，维奈托克与5-氮杂胞苷的组合性疗法或许能作为一种有效的疗法组合，且能作为一种可耐受的激素节制策略，尤其是针对老年多发性骨髓瘤患者的治疗。（生物谷Bioon.com）

参考文献：

Lyndsey Flanagan，Aisling Coughlan，Nicola Cosgrove, et al. Steroid-free combination of 5-azacytidine and venetoclax for the treatment of multiple myeloma, Haematologica (2024). DOI:10.3324/haematol.2023.283771