Science：利用人工设计的DNA药物有望延缓几乎所有的肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的瘫痪
在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校、哈佛医学院和布罗德研究所等研究机构的研究人员证实stathmin-2的丢失可以用人工设计的DNA药物进行拯救，从而恢复编码蛋白的RNA的正常加工。
2023-03-30
科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进展迅速的神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失，导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。
2023-03-13
难治性抑郁症(TRD)新药！Spravato鼻喷雾剂3b期临床：疗效优于喹硫平缓释片!
Spravato（esketamine）是30年来首个具有新作用机制的抗抑郁药。3b期临床数据支持：在难治性抑郁症(TRD)成人患者中，Spravato短期及长期治疗，帮助实现缓解并保持无复发。
2022-11-30
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
罕见肝病新药！Livmarli治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)3期临床成功：显著改善瘙痒!
Livmarli（maralixibat）是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2022-10-31
Cell：诺西那生钠和丙戊酸组合使用有望更好地治疗脊髓性肌肉萎缩症
将诺西那生钠与FDA批准的第二种药物---丙戊酸（valproic acid, VPA）---组合使用可能是提高它的治疗效果的一种新方法。
2022-07-19
Nature：免疫系统可能与中枢神经系统在肌萎缩性脊髓侧索硬化症中发挥重要作用
在一项新的研究中，来自西奈山伊坎医学院和加州大学欧文分校的研究人员报告说，免疫系统可能与中枢神经系统一起在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）（也被称为卢伽雷氏病）中发挥基本作用。
2022-06-29