舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司，再获近2亿美元融资，推进基因编辑猪肾脏人体移植
全世界的科研人员尝试通过多种途径解决器官移植短缺问题，其中比较具有应用前景的是异种器官移植——使用其他物种（例如猪）的器官进行人体器官移植。
2024-09-09
Nature：双重免疫检查点抑制加化疗对携带KEAP1/STK11突变的转移性非鳞状NSCLC患者有益
这些发现证明，携带STK11或KEAP1突变的NSCLC患者对PD-(L)1抑制剂和化疗的标准组合相对耐药，但如果在治疗方案中加入CTLA-4抑制剂，他们就能明显获益。
2024-10-22
张惠杰/杨魏/李晋团队揭示降糖药SGLT2抑制剂改善非酒精性脂肪肝的机制
该研究揭示了SGLT2抑制剂靶向CD8+ T细胞内的酮体代谢以改善MASH的病理生理学机制，为将来SGLT2抑制剂作为“老药新用”的治疗策略提供了一个重要的科学依据。
2024-09-12
Nature Medicine | 智力障碍与剪接体：RNU4-2基因的关键角色
这项大规模研究表明，RNU4-2是神经发育异常的常见致病基因，且比以往报道的常染色体基因更常见。这一发现为神经疾病的致病因素中剪接体功能障碍的日益增多的证据提供了补充。
2024-06-10
Nature Cancer：张泽民/程斯进团队解析单细胞尺度下结直肠癌肿瘤微环境分型
该研究建立了一个高质量的人类肠道组织单细胞图谱，揭示了肿瘤特异性的细胞亚型和转录组变化，为解析结直肠癌的细胞和分子机制提供了新的见解。
2024-08-22
Genes & Cancer：揭示miR-377分子对人类前列腺癌细胞的抑制性效应
本文研究结果揭示了前列腺癌中miR-377对MYC功能的抑制性效应，这或许就表明其有望作为开发治疗这种恶性肿瘤的潜在靶点。
2024-06-08
Cell Rep Med：新型疫苗佐剂或能促进潜在的抗肿瘤免疫力
本文研究揭示了一种有效的STING和IFNAR依赖性的原位癌症疫苗佐剂，其具有明确的机制和独特的特性，或能克服当前STING疗法中的常见局限性。
2024-05-23