Nat Commun:开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法,有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒(triple-adeno-associated virus)载体系统,将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
Science子刊:经改造后释放肿瘤靶向抗体和免疫刺激剂的γδ T细胞有望治疗骨肉瘤
γδT细胞是一种不太为人所知的免疫细胞,可以从健康的供体免疫细胞中提取。它们具有很强的先天抗癌特性,可以杀死抗体标记的靶标,而且可以安全地从一个人给予另一个人,没有移植物抗宿主病的风险。
Cell:新的图谱针对基因如何在早期胚胎发育中起作用提供新见解
研究人员开发了一种自动系统,用于分析胚胎发生所需的基因功能,其中胚胎发生是受精卵从单细胞发育成具有皮肤、消化道、神经元和肌肉等不同组织的有机体的过程。
Science | 突破血脑屏障:新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳,BI-hTFR1,它能结合人类转铁蛋白受体(TfR1),这种蛋白在血脑屏障(BBB)上表达。
Cell Mol Immunol:新研究发现XPO1蛋白控制肿瘤中髓源性抑制细胞的免疫抑制功能
研究结果表明,美国 FDA 批准的 XPO1 抑制剂塞利尼索部分上通过阻断 MDSC、诱导具有抗肿瘤能力的中性粒细胞样细胞以及增强抗肿瘤免疫反应来减少肿瘤进展。
Cell:利用Perturb-seq技术大规模探究与关键发育基因相关的脑细胞类型
研究人员发明了一种名为体内Perturb-seq的新技术。这种方法利用CRISPR-Cas9技术和单细胞转录组分析,一次一个细胞地测量对细胞的影响。
Mol Cell | 杜文静课题组报道ME2维持CD8+ T细胞的代谢稳态和抗肿瘤免疫力的重要功能
本研究表明,ME2的生理功能是维持CD8+ T细胞新陈代谢所必需的。这些发现共同凸显了 ME2 在 T 细胞生理和病理过程中的重要性。
ADC+肿瘤免疫有望重新定义宫颈癌治疗标准
此次芦康沙妥珠单抗在ESMO大会的数据公布,证实了其在复发或转移性宫颈癌患者中的疗效,有望重新定义宫颈癌患者的治疗选择,不仅为患者带来了新的希望,还预示着宫颈癌治疗领域的一个潜在的治疗新标准即将诞生。
丛乐/王梦迪团队开发自动化设计基因编辑实验的大语言模型,小白也能轻松开展基因编辑研究
CRISPR-GPT智能体由以下4个核心模块组成:LLM Planner、Tool Provider、Task Executor和LLM Agent。
Nature Methods | 何爱彬/舒绍坤团队合作开发单细胞药物基因组靶点检测新技术解析表观耐药机制
scEpiChem提供了一个全面的高通量分析框架,捕捉了传统bulk分析无法实现的小分子药物反应的细胞异质性特征。