科研人员实现木质素基喹啉衍生物的定向制备
与已经报道的有机合成路线制备喹啉衍生物相比,该策略原料廉价可再生、步骤简单、整体效率和原子经济性高,为木质素基含氮药物中间体的合成提供了新思路。
肾上腺脊髓神经病(AMN)基因疗法!美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!
SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法,旨在补偿导致疾病的ABCD1突变,增加ABCD1表达,并降低AMN患者体内超长链脂肪酸(VLCFA)水平。
肾上腺脊髓神经病(AMN)新药!美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)!
PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体,在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。
美国FDA授予ATRS-1902快速通道资格:用于肾上腺危象抢救!
ATRS-1902的开发项目支持使用Vai新型专有自动注射器平台,递送氢化可的松的一种液体稳定制剂,治疗成人和青少年急性肾上腺功能不全(称为肾上腺危象)。
美国FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因,一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批,但因报销问题退出欧洲市场。
Nature子刊: 通过去甲肾上腺素能信号维持静止的卵母细胞
所有雌性都采取进化保守的繁殖策略;在食物或配偶稀缺等不利条件下,卵母细胞保持静止。然而,维持卵母细胞静止的信号在很大程度上是未知的。
Cell Rep:参与β-肾上腺素能受体功能发挥的压力信号通路或会促进肿瘤的生长
来自Roswell Park综合癌症研究中心等机构的科学家们通过研究识别出了慢性压力虚弱机体免疫力并促进肿瘤生长的分子机制;相关研究结果指出,β-肾上腺素能受体(β-AR,beta-adrenergic receptor)或许是对压力的免疫抑制和癌症生长的驱动因素,这或许开启了靶向作用受体在癌症疗法和预防性措施中的可能性。
研究人员揭示黑素皮质素受体1钙离子介导激素识别的分子机制
中国科学院上海药物研究所研究员徐华强课题组联合研究员王明伟课题组,在Cell Research上发表了题为Structural mechanism of calcium-mediated hormone recognition and Gβ interaction by the human melanocortin-1 receptor的研究论文。研究人员利
研究人员发展出木质素催化转化制备苄胺的新路线
近日,中国科学院大连化学物理研究所催化与新材料研究室研究员李昌志、中科院院士张涛团队发展出一步法将木质素中含量最丰富的β-O-4结构片段选择性胺化解聚生成苄胺的新策略,并打通了从真实木质素原料到苄胺的制备路线。木质素是植物类生物质的主要成分,由苯丙单元通过C-O或C-C键连接构成,是自然界中最丰富的可再生芳香类化合物资源之
欧盟批准蓝鸟生物Skysona:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能,最长的随访时间为近7年(82.7个月)。