利用人工智能开发2型糖尿病创新疗法 诺和诺德扩展合作
e-therapeutics公司宣布与诺和诺德（Novo Nordisk）公司达成协议，扩展在2型糖尿病领域的研发合作。此前，两家公司已经在使用e-therapeutics公司的网络驱动药物开发平台（Network-Driven Drug Discovery， NDD），在2型糖尿病领域发掘创新生物机制和治疗手段。e-therapeutics公司是一家利用网络生物学（Network）技术和in s
超级CAR-T细胞疗法!PRGN-3005进入卵巢癌I期临床:带安全开关、无需体外扩增、患者只需等2天
2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Intrexon公司全资子公司Precigen是一家致力于开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司。近日，该公司宣布，评估新型UltraCAR-T细胞疗法PRGN-3005治疗晚期实体瘤的I期临床研究（临床试验标识符：NCT03907527）已完成首例晚期卵巢癌患者给药治疗。该研究是一项开放标签、剂量递增研究，将评估腹膜输注（IP）或静
首个甲状腺眼病创新疗法！Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab在美国提交上市申请
2019年07月11日/生物谷BIOON/--Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物，以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份生物制品许可申请（BLA），申请批准teprotumumab用于活动性甲状腺眼病（TED）的治疗。该公司已请求对这份BLA进行优先审查。之前，FDA已授予teprotumumab治疗活动性TED的突破
肝病RNAi创新疗法！美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法，PH是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。B
创新性抗癌疗法 征服急性淋巴细胞白血病
有人说：“大多数儿童急性淋巴细胞白血病能够得到治愈，这是癌症治疗史上最伟大的成功故事。”对于当父母的人来说，最见不得的就是孩子得病，更不要说孩子得恶性肿瘤了。急性淋巴细胞白血病（简称“急淋”，英文简称ALL）是一种常见的儿童恶性肿瘤，曾经夺走儿童生命的一大杀手。但是，在不到60年时间里，这种病的治愈率已经从0%提高到90%以上。曙光初现儿童急性白血病的现代疗法首先要归功于西德尼？法伯（
FibroGen创新疗法2期临床结果积极 缓解DMD患者致死首要因素
日前，FibroGen公司公布了治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的在研药物pamerevlumab，在治疗非卧床（non-ambulatory）DMD患者的2期临床试验的中期结果。Pamrevlumab是一款靶向结缔组织生长因子（CTGF）的单克隆抗体。中期试验结果表明，pamrevlumab与患者历史数据相比，能够缓解患者肺功能和心脏功能的下降。DMD是一种罕见的失能性神经肌肉疾病，
Cancer Cell：白血病新疗法！通过超激活细胞中的“垃圾处理系统”有望高效杀灭癌细胞！
2019年7月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自萨斯喀彻温大学光源研究中心的科学家们通过研究发现了一种杀灭白血病细胞的新方法，当研究人员超激活（过度激活）白血病细胞中的垃圾处理系统（garbage disposal systems）时，癌细胞就会被杀灭；本文研究结果或能帮助研究者通过深入研究特殊蛋白来转化到癌症疗法之中，这些蛋白
渤健SMA创新疗法长期疗效优异 100%患者达到多项发育里程碑
今日，渤健（Biogen）公布了该公司治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的反义寡核苷酸（ASO）疗法Spinraza，在SMA婴儿未出现症状前开始治疗的长期疗效结果。试验结果表明，经过长达45.1个月的随访和数据分析，Spinraza能够帮助婴儿达到疾病自然发展历史上无法达到的运动能力里程碑，其中包括100%的儿童能够不需协助坐起来，88%的儿童能够自主行走。作为一种罕见的遗传
治疗自身免疫性出血疾病 创新疗法获批扩展适用范围
日前，DOVE Pharmaceuticals 公司宣布，FDA批准该公司的血小板生成素受体激动剂Doptelet （avatrombopag）扩展适应症，治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。这些患者对前期疗法反应不足。免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性出血性疾病，在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量少，导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续超过12个月时，
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病II期临床获得成功
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病创新疗法concizumab两项临床研究的积极数据，结果证实了concizumab在A型血友病患者（Explorer 5研究）和存在抑制剂的A型和B型血友病患者（Explorer 4研究）中的良好安全性以及