靶向能量代谢 NASH创新疗法2b期临床结果积极
近日，Cirius Therapeutics公司宣布，其主要候选药物MSDC-0602K，在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的2b期试验EMMINENCE中，显着改善患者的肝脏酶水平，血糖控制，以及胰岛素抵抗现象。该试验的积极结果将支持MSDC-0602K进入3期临床阶段，其详细试验数据将在今年的肝脏会议（The Liver Meeting）上公布。在全球范围内，有超
造福PD-1免疫疗法无效患者 NextCure更新创新疗法临床结果
今日，Inovio Pharmaceuticals公司宣布，其在研T细胞激活免疫疗法INO-5401，与免疫激活剂INO-9012，联合再生元（Regeneron）与赛诺菲（Sanofi）公司合作开发的PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab）构成的组合疗法，在治疗新确诊的胶质母细胞瘤（GBM）患者的1/2期临床试验中，使80%具有甲基化MGMT基因的患者达到6个月的无进展生
狙击“癌症之王” 这种创新疗法走了一条不同的路
如果说，世界上最遥远的距离是“我在你身边而你却不知道我爱你”，那么，诺贝尔奖史上最令人遗憾的事情或许是：奖来了，而你却在三天前离开了！众所周知，诺贝尔奖通常不会授予已经去世的科学家，但2011年诺贝尔生理学或医学奖得主拉尔夫·斯坦曼（Ralph Steinman）却打破了这个规定——2011年9月30日，就在接到获奖电话的三天前，他因罹患胰腺癌离世，他走得如此安静，以至于除了身边的极少
再获FDA突破性疗法认定 创新疗法显著改善特定肝病患者瘙痒症状
今日，Mirum Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定，用于治疗1岁及以上Alagille综合症（ALGS）儿童患者的瘙痒症状。该疗法在治疗ALGS儿童患者的2b期临床试验中，显着降低了患者的血清胆汁酸（sBA）水平，并改善患者的瘙痒症状。此前，FDA已授予maralixibat突破性疗
JCI：创新性细胞疗法有望治疗对当前免疫疗法并无反应的癌症患者
2019年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --在当今精准化治疗癌症的时代，研究人员正在不断努力开发新型个体化疗法来释放机体免疫系统的功能从而有效治疗多种疾病；尽管相关研究取得了很大的成果，但研究者仍然需要进行大量工作来更好地预测哪些患者能因治疗而获益，同时将这些治疗效益扩展到更多患者及肿瘤类型中。图片来源：VHIO/created with BioRender. J Clin Invest.
完全缓解率62% 急性髓系白血病创新疗法2期临床结果积极
近日，致力于开发控制基因表达的创新疗法的Syros Pharmaceuticals公司宣布，其选择性视黄酸受体α（RARa）激动剂SY-1425，与低甲基化剂azacitidine联合，在治疗新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的2期临床试验中获得积极试验数据。在RARA生物标志物呈阳性的AML患者亚组中，62%的患者达到完全缓解（CR），82%的患者实现或维持不依赖输血的状态。该试验
恢复线粒体功能 创新疗法关键性临床试验结果积极
今日，Reata公司宣布，其在研Nrf2激动剂omaveloxolone，在治疗弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者的关键性2期临床试验第二部分中，取得了积极的顶线结果。Omaveloxolone的治疗使患者的神经功能得到改善。基于本次获得的试验数据，Reata公司计划着手向各监管机构递交omaveloxolone的新药申请。FA是一种最常见的遗传性
获得诺奖的“氧感知通路” 有望带来哪些创新疗法？
昨日，2019年诺贝尔生理学或医学奖揭晓获奖名单。William G. Kaelin教授、Peter J. Ratcliffe教授、以及Gregg L. Semenza教授因为对人类以及大多数动物的生存而言，至关重要的氧气感知通路的研究摘得殊荣。获得诺贝尔奖的科学研究不但是基础研究方面的重要突破，也常常滋生改变疾病治疗的创新疗法。例如去年诺贝尔生理学或医学奖获得者James Allis
靶向补体信号通路 创新疗法获FDA突破性疗法认定
今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。该认定是基于danicopan在一项2期试验中的积极数据，该试验的顶线结果将在今年底公布。在
Cell Rep：创新性组合疗法不仅能杀灭胰腺癌细胞 还能激活宿主免疫系统攻击癌症
2019年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自罗彻斯特大学医学中心的科学家们通过研究发现，将放疗与化疗相结合不仅能够治愈小鼠的胰腺癌，还能重编程其机体免疫系统产生一种特殊的“免疫记忆”，就好像接种疫苗能够抵御流感一样。图片来源：University of Rochester Medical Center研究者表示，这种新型