乐伐替尼多项数据报优 疗效“全面赶超”肝细胞癌标准疗法
肝细胞癌（Hepatocellular carcinoma， HCC）是世界第三大癌症死因，仅在2018年就造成全球78万余名患者死亡。因此，肝细胞癌药物开发一直是癌症治疗研究的重中之重。近日，《Cancers》公布了一项乐伐替尼进行肝癌治疗的临床统计数据，该数据显示：相比于现有肝细胞癌标准治疗方法--肝动脉化疗栓塞术（cTACE），乐伐替尼可延长总生存期（OS）近一倍，死亡风险降低52%，客观缓
新基AML创新疗法3期临床达到主要终点
日前，新基（Celgene）公司宣布，其在研DNA甲基转移酶抑制剂CC-486，作为维持疗法，在治疗新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的3期试验中，达到主要终点和关键性次要终点。新基公司预计在2020年上半年向监管机构递交新药申请（NDA）。AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，患者癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且还影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中
镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格 有望获得加速批准
日前，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为口服镰状细胞贫血症（SCD）疗法voxelotor的新药申请（NDA）。同时，FDA授予这一申请优先审评资格，预计将在明年2月26日前作出回复。如果获得批准，voxelotor将成为靶向血红蛋白聚合过程的首款获批疗法。值得注意的是，FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评，
研究揭示BMP10蛋白抑制肝细胞癌发生发展的作用与机制
8月15日，国际学术期刊Oncogene 在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所谢东研究组题为BMP10 suppresses hepatocellular carcinoma progression via PTPRS-STAT3 axis 的研究成果。该研究揭示了BMP10蛋白在肝细胞癌中的抑癌作用与机制，为靶向治疗肝癌提供了新思路。骨形态发生蛋白10(BMP10)是骨形态发生蛋
降低坏胆固醇水平54% RNAi创新疗法闪耀欧洲心脏病学会年会
近日，The Medicines Company在2019欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布了其RNAi疗法inclisiran亮眼的详细数据。这是一项名为Orion-11的3期试验，共计纳入1617名患者。数据显示，当与他汀类药物联用时，inclisiran将坏胆固醇降低了54％！这一成绩与现有PCSK9抑制剂在几个关键性试验中取得的成果相当。一周前，该公司宣布这款PCSK9抑制剂在
RNAi创新疗法再获新突破
今日，The Medicines Company宣布，每年只需接受两次皮下注射的RNAi疗法inclisiran，在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的关键性3期临床试验中，达到试验的所有主要和次要终点。同时，Inclisiran表现出良好的安全性和耐受性。Inclisiran是使用Alnylam Pharmaceuticals公司的GalNAc递送系统设计的靶向PCSK9的RNAi
注射次数减半 长效HIV创新疗法达到3期临床终点
今日，ViiV Healthcare公司宣布，长效创新HIV双药组合疗法，在一项名为ATLAS-2M的3期临床试验中达到主要终点。这一组合疗法由ViiV公司开发的cabotegravir和杨森（Janssen）公司开发的rilpivirine构成。试验结果表明，每8周注射一次这一双药组合疗法，与每4周注射一次的治疗方案相比，在HIV-1感染成人患者中，达到抑制病毒的非劣效性标准。Vii
治疗难治性多发性骨髓瘤 创新疗法2b期结果积极
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其创新疗法Xpovio（selinexor）2b期临床试验取得积极的结果，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。这些患者均接受过五种目前最常用的骨髓瘤治疗方法，并对多种疗法产生抗性。相关研究发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。多发性骨髓瘤是一种恶性的浆细胞疾病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成
FDA批准“first-in-class”创新疗法 治疗白日过度嗜睡
今日，美国FDA批准Wakix (pitolisant）用于治疗成年发作性睡病（narcolepsy）患者的白日过度嗜睡 (EDS) 。Wakix是一款“first-in-class”的选择性组胺3（h3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过一种全新的作用机制——增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放——发挥作用。Wakix在早晨醒来后口服给药，每日一次。Wakix是首个也是唯一一个获得
特殊巨噬细胞或能在关节中形成保护性细胞屏障 有望帮助开发风湿性关节炎新疗法！
2019年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --巨噬细胞就好比是净化剂细胞一样，其具有吞噬特性，能够消化并移除机体损伤的细胞，日前一项刊登在Nature杂志上的研究报告中，研究者Culemann等人通过研究发现，关节中存在的巨噬细胞或许会扮演一种意想不到的不同角色。巨噬细胞来源于两种主要的细胞谱系，其中一种谱系由骨髓衍生的免疫细胞（单核细胞）产生，另外一种谱系则是单核细胞依赖性的，其源于胚胎发