PNAS：利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%，有望开发出更先进的基因疗法
尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点，但是他们的研究表明，包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效，不仅对AAT缺陷，而且对更普遍的许多遗传性疾病。
Cell：诺西那生钠和丙戊酸组合使用有望更好地治疗脊髓性肌肉萎缩症
将诺西那生钠与FDA批准的第二种药物---丙戊酸（valproic acid, VPA）---组合使用可能是提高它的治疗效果的一种新方法。
HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶，通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明，DMD患者中HDAC活性高于正常水平，这可能会阻止肌肉再生，并引发炎症。
NEJM重磅：液体活检立大功！发现不需要术后化疗的肠癌患者群体
这项名为DYNAMIC的研究显示，如果II期结肠癌患者在术后的第4、第7周没有检测到ctDNA，就可以免去辅助化疗，无化疗患者的3年无复发生存率，也与接受化疗的患者相当[1]。
石榴的天然代谢物可提高肌肉力量和运动体能
肌肉质量和力量随着年龄的增长而逐渐下降是不可抵抗的自然规律，但饮食和锻炼等环境因素则可影响其下降的速度和趋势。不过截至目前，还没有有效的干预措施来对抗与年龄相关的肌肉衰退。
Nat Commun：骨骼肌中TAK1的超生理激活可促进肌肉生长和对抗肌肉萎缩
未来的研究工作将探究使用小分子激活TAK1是否足以促进老年人和多种疾病状态下的肌肉生长和防止肌肉萎缩。
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病，导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持性措施，但纠正
Nature communications: 肌肉营养不良和其他由糖基化缺陷引起的疾病的治疗药物的开发
肌营养不良是一组以骨骼肌进行性减弱为特征的异质性遗传性疾病。几种类型的肌营养不良症是由肌营养不良蛋白-糖蛋白复合体(DGC)的成分突变引起的，DGC在基底膜和肌动蛋白细胞骨架之间形成结构联系，这对维持
JPD：皮肤活检或能帮助识别出帕金森疾病患者
来自博洛尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，帕金森疾病患者的大脑和皮肤中存在生物标记物磷酸化的α-突触核蛋白（p-syn）在神经元中的沉积，这或许就能将这些患者与另一中因tau蛋白的积累而导致的帕金森疾病症状的患者区分开来，这或许有望帮助研究人员对多种不同的帕金森疾病亚型患者进行早期识别和鉴别诊断。