Cell Chem Biol：为何很多癌症药物在临床试验中并不能有效发挥作用？
来自耶鲁大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了为何由于遗传分析不足，正在开发的药物不太可能发挥一定的作用。
2023-10-31
2023 年美国最昂贵的药物，价格最高达 350 万美元
2023年，美国依然面临着高昂药物价格的挑战。一份报告总结了今年美国最昂贵的药物，其中包括基因疗法和孤儿药等领域的治疗药物。蓝鸟公司、CSL Behring公司和uniQure公司的基因疗法不仅在治疗
2023-10-13
一文了解小核酸抗体偶联药物（AOC）全球市场现状
小核酸抗体偶联药物（Antibody-oligonucleotide conjugates，AOC）利用抗体将治疗性寡核苷酸递送至特定细胞或组织，将抗体的组织特异性优势，与小核酸的靶点特异性优势相结合
2023-10-11
研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎（HSK）
2023-09-11
Nature：为什么环状RNA会是下一代重磅药物？
今年6月份，环状RNA领域融资最多的公司——Laronde，其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥，被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。
2023-10-07
中山大学许丽霞/于君/李晓星团队构建胆道癌患者来源的类器官，并进行药物筛选和临床应用
该研究成功建立了一个胆道癌患者来源的类器官（BTC PDO）文库，并证实了其可作为个性化化疗药物筛选的有效工具。该研究还鉴定了不同化疗药物反应的BTC PDO的基因表达特征
2023-11-13
Cell Rep：揭示阿尔兹海默病的最大遗传风险因素或有望帮助寻找新型药物靶点
来自Gladstone研究所等机构的科学家们通过研究发现，产生APOE4的神经元所释放的名为HMGB1的免疫信号分子的速率要比产生其它APOE突变体的神经元高得多。
2023-10-30
Nat Microbiol：科学家有望利用新型药物组合来抵御日趋严重的细菌耐药性
来自欧洲分子生物学实验室等机构的科学家们通过研究测试了1万多种药物组合在抵御某些携带抗微生物耐药性并导致死亡的主要致病菌上的作用效果。
2023-10-24