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Nature:突破罕见病治疗困境!科学家发现巴氏综合征的新型治疗靶点

来自多伦多病童医院等机构的科学家们通过研究揭示了ABHD18基因在巴氏综合征治疗中的潜在价值。

2025-09-06

Nature Medicine:Nivolumab联合化疗——乳腺癌患者的新希望还是挑战?

该研究的突破性发现不仅为ER+/HER2−乳腺癌患者提供了全新的治疗选择,还为未来的个体化治疗开辟了新的方向。通过将免疫治疗与传统疗法有机结合,我们正在见证乳腺癌治疗领域的革命性进展。

2025-01-24

Nature:基因治疗的“新大陆”!新生儿体内基因治疗的“黄金窗口”

这项研究的重大意义在于,它明确指出了新生儿期作为体内造血干细胞基因治疗的“黄金窗口”,并提供了概念性验证。

2025-06-04

RRx-001联合GCLC抑制剂,专攻放疗耐药难题

本研究发现直肠癌放疗耐药类器官具有独特代谢特征,体外实验表明,RRx-001与GCLC抑制剂BSO联合使用对杀死放疗耐药类器官有显著协同作用,这或为放疗耐药直肠癌提供新治疗策略。

2025-05-08

二甲双胍联合FODMAP,可改善餐后血糖、GLP-1分泌,增加丁酸盐产生菌,降低炎症

这项临床试验表明,二甲双胍联合中度FODMAP饮食方案在改善餐后血糖、GLP-1和胰岛素分泌方面表现更优,并且不会引发显著的胃肠道症状。

2025-08-13

二甲双胍联合FODMAP,可改善餐后血糖、GLP-1分泌,增加丁酸盐产生菌,降低炎症

这项临床试验表明,二甲双胍联合中度FODMAP饮食方案在改善餐后血糖、GLP-1和胰岛素分泌方面表现更优,并且不会引发显著的胃肠道症状。

2025-08-12

Nature:CRISPR激活,治疗儿童严重大脑疾病

该研究将 CRISPR 激活(CRISPRa)技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗,在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中,成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平,逆转了神经发育障碍。

2025-09-19

JCI:新研究指出用于治疗2型糖尿病的SGLT2抑制剂有望治疗脑积水

据Magill介绍,他们的研究成果最终可能为治疗正常压力脑积水以及创伤后脑积水(即创伤性脑损伤后脑脊液积聚)提供新的治疗策略。

2025-07-01

Cell系列综述:复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力

DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化,为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。

2025-09-25