Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
2025-09-25
法瑞西单抗引领眼底治疗进入“长效时代”
2025-10-12
Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
Nature：慢性疼痛治疗新靶点——SLC45A4
该研究证实，SLC45A4 是一种编码神经元多胺转运体的疼痛基因，其基因突变与人类慢性疼痛风险密切相关，缺乏 SLC45A4 蛋白的小鼠表现出正常的机械力敏感性。
2025-09-10
Cancer Cell：肿瘤内细菌，驱动癌症治疗耐药性
该研究发现，肿瘤浸润细菌具核梭杆菌破坏癌症上皮细胞间的相互作用并诱导细胞周期停滞，从而赋予了癌细胞对化疗药物 5-氟尿嘧啶（5-FU）的耐药性，突显了微生物与肿瘤之间的相互作用是治疗的潜在靶点。
2025-10-19
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
科学家首次发现，自身抗体竟是左右免疫治疗效果的关键，并发现免疫治疗新靶点
癌症患者体内的一些自身抗体与免疫治疗的效果密切相关，一些自身抗体的存在，让患者响应免疫治疗的可能性提升5到10倍。
2025-08-04
Nature：“肠道英雄菌”如何让癌症免疫治疗更有效？
这项研究的亮点在于，其不仅揭示了YB328这种“英雄菌”在增强免疫治疗效果中的关键作用，还为未来的治疗策略提供了新的思路。
2025-07-17