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Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。

2024-07-16

罹患2型糖尿风险降低94%!替尔泊肽SURMOUNT-1研究3年结果公布

在为期 193 周的研究中,替尔泊肽的总体安全性和耐受性特征与之前发表的 SURMOUNT-1 72 周结果一致。最常报告的是胃肠道相关不良事件,如腹泻、恶心、便秘和呕吐等,严重程度通常为轻度至中度。

2024-08-24

Nature:科学家揭示儿童T谱系急性淋巴细胞白血发生的基因组基础

来自美国圣犹大儿童研究医院等机构的科学家们在理解T系急性淋巴细胞白血病研究上取得重大突破。

2024-08-23

JEM:刘庆淮/肖明团队发现,Aβ的脑-眼转运导致阿尔茨海默视网膜病变

为了进一步探究视网膜Aβ来源,研究团队对小鼠进行小脑延髓池立体定位注射荧光标记的hAβ示踪剂,发现hAβ示踪剂在视神经和视网膜中的分布显示出时间依赖性,并与血管密切相关。

2024-10-03

AD:科学家发现可预示轻度认知障碍转化为阿尔茨海默的大脑变化

该研究发现,PSC代谢降低是MCI转化为阿尔茨海默病的前兆。

2024-11-20

糖尿伤口愈合新突破!J Transl Med:揭秘双硫仑纳米囊泡水凝胶的神奇功效

本研究开发了一种载有双硫仑(DSF)的纳米囊泡水凝胶(DSF-NPs@SA),它通过抑制NETs释放、调节炎症、促进血管生成和加速上皮增殖有效促进糖尿病伤口愈合,具有良好生物相容性。

2024-12-31

Nat Commun:新型化合物BIO-2007817可能有助于治疗年轻患者的帕金森

在这项新的后续研究中,Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。

2024-09-23

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

最新全球百万数据揭示:红肉和加工肉类的摄入成为2型糖尿的“隐形推手”

本研究表明较高的肉类消费,尤其是未加工红肉和加工肉类,与2型糖尿病发病率增加密切相关,减少这些肉类的消费有望改善公共健康。

2024-09-19

柳叶刀子刊:每天仅10分钟,急剧降低心脏、死亡风险

结果表明,每天持续进行5-10分钟的中度至剧烈间歇性运动,可急剧降低主要不良心血管事件和全因死亡风险。

2024-09-18