盘点罗氏近1个月超60亿美元布局细胞和基因疗法
随着生命科学领域的研究进步，细胞与基因疗法的研发得到了越来越多的关注与重视。在为患者提供多样治疗选择的同时，该类创新疗法也促使医药行业的融资交易持续升温。据不完全统计，近1个月内，罗氏（Roche）公司以超60亿美元布局细胞和基因疗法。细胞疗法方面，罗氏旗下子公司与Adaptimmune Therapeutics达成总价值
亨廷顿病(HD)基因疗法！罗氏与NeuExcell达成战略合作，利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!
亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。
首个口服疗法！英国NICE推荐Orladeyo预防性治疗遗传性血管水肿
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布指导草案，推荐BioCryst制药公司口服药物Orladeyo（berotralstat），用于符合资格的12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防复发。具体而言，NICE建议将Orladeyo用于每月至少发作2次的HAE患者，进行预防性治疗。如果使用3个月后，每月发作次数没有减少至少50%，则应停止Orl
阿斯利康/第一三共Enhertu头对头3期临床：疗效击败罗氏Kadcyla，将成新护理标准!
Enhertu与Kadcyla相比，在多个疗效终点和关键亚组中观察到高度且一致的显著益处。
罗氏RET抑制剂Gavreto(普拉替尼)在欧盟即将获批：治疗RET融合阳性肺癌，已在中国上市!
基石药业拥有Gavreto大中华区权利，该药已上市，治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)。
美国FDA批准武田Exkivity：第一个治疗EGFR 20号外显子插入突变肺癌的口服疗法！
在中国，Exkivity(mobocertinib)于今年7月被纳入优先审评。在中国和美国，该药均被授予突破性疗法认定(BTD)。
Nature报道新型基因疗法开关——口服小分子，诺华已获技术授权
递送系统是决定基因疗法疗效的关键之一，虽然在向器官或组织中递送基因疗法方面有多种有效的方法，但成功递送并不是疗法发挥功能的全部。在靶器官或靶组织内，如何调节基因疗法的表达水平也是一个很大的难题。过表达可能产生毒性作用，而表达水平过低则会导致疗法的治疗益处大打折扣。理想的解决方法是为基因疗法添加一个“开关”，能使疗法在特定情况下开启，控制其表达水平。费城儿童医
罗氏自愿从美国撤回Tecentriq+化疗方案的加速批准!
Tecentriq(泰圣奇)+化疗(Abraxane)方案已在多个国家获批治疗PD-L1阳性转移性TNBC，但在验证性试验中未能达到主要终点。
阿斯利康/第一三共Enhertu头对头3期临床疗效击败罗氏Kadcyla!
与Kadcyla相比，Enhertu显著延长了疾病无进展生存期(PFS)、且在改善总生存期(OS)的强烈趋势。
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat获美国FDA优先审查!
临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著降低了输血负担。