微小但不可被忽视，如何建立超罕见病患者保障的“中国模式”？
近年来，随着“冰桶挑战”、“天价罕见病药进医保”等热点事件的出现，罕见病患者这一原本不被众人所知的群体也逐渐走进了大众的视野，受到越来越多人的关注。
2022-09-05
“中国数据”奠定基础，引领罕见病“中国之路”探索
治疗超罕见病的高值药物，由于患病人群极小、病情极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、相应地研发和生产成本也较高，除此之外还需负担诊疗体系建设及患者援助的长期投入，导致成本高昂。
2022-08-21
湘雅医院团队发现，频繁午睡与原发性高血压、卒中及缺血性卒中发生风险增加12%、24%、20%相关
睡眠对人体健康十分重要，人一生可能三分之一的时间在睡梦中度过，在北美、中东和我国，午睡现象都十分普遍[1]。
2022-08-17
局部外用基因疗法上市申请获FDA受理，治疗罕见皮肤疾病
8月18日，Krystal Biotech宣布，FDA已受理其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2022-08-22
JNM：科学家开发出一种能发现引发机体高血压的肿瘤的新型制剂
来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究开发了一种非侵入性的方法，其或能在大幅减少辐射暴露的情况下揭示引发人类高血压的一个潜在原因。
2022-07-21
Front Nutrit：可可中的黄烷酮或能帮助降低机体血压和动脉的硬化程度
来自萨里大学等机构的科学家们通过研究发现，可可仅会在血压和动脉硬化水平升高时才会帮助降低血压和动脉的硬化。
2022-07-29
NEJM：科学家有望开发出一种治疗人类罕见遗传性肝脏疾病的新型疗法
来自圣路易斯大学医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种能治疗罕见遗传性肝脏疾病的首个有效药物，这种疾病此前仅能通过肝脏移植来进行治疗。
2022-07-21