溢价666%，阿斯利康6800万美元收购罕见病公司，加速基因组医学领域布局
阿斯利康旗下罕见病业务子公司 Alexion Pharmaceuticals 宣布以6800万美元的价格收购临床阶段基因公司 LogicBio Therapeutics。
2022-10-06
发现罕见癌症特异性T细胞，TCR-T新锐完成1400万美元融资
近年来，在实体瘤治疗领域，以CAR-T疗法为代表的新型免疫疗法取得了前所未有的突破。在这其中，TCR-T疗法也初露锋芒，由于其可治疗靶点范围更广，TCR-T在实体瘤治疗领域的潜力值得期待。
2022-09-26
吃太咸，伤免疫，毁血压！科学家发现高浓度盐促进抗原呈递细胞炎症小体激活，导致血压升高的新机制
这些研究结果揭示了内皮钠通道，炎症以及盐敏感性高血压之间相关联的潜在机制，而且他们之间的关联与抗原呈递细胞中NLRP3炎症小体激活有关，这一发现可能成为治疗盐敏感性高血压的潜在靶点。
2022-09-26
罕见原发性免疫缺陷新药！口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查！
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
2022-09-29
把血压计“纹”在身上，全天候监测并预警高血压危象
研究结果表明石墨烯电子纹身测量血压准确性较高，误差：收缩压为0.2±5.8 mmHg，舒张压为0.2±4.5 mmHg，平均动脉压力为0.1±5.3 mmHg。
2022-08-09
罕见病药物「依库珠单抗」在华收获里程碑进展，为罕见病治疗提供新选择
作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药物，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步。
2022-08-31
Science：揭示鲸鱼大脑中的特殊血管保护它们免受游泳时产生的血压脉冲的伤害
在一项新的研究中，来自加拿大英属哥伦比亚大学的研究人员指出鲸鱼大脑中的特殊血管可能会保护它们免受游泳时血液中产生的血压脉冲的伤害。相关研究结果发表在2022年9月23日的Science期刊上。
2022-09-29
Stem Cell Rep：科学家开发出治疗人类罕见纤毛病的新型基因疗法
来自国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型基因疗法，其或能挽救一种因莱伯先天性黑朦（LCA，Leber congenital amaurosis）所影响的视网膜细胞的纤毛缺陷症。
2022-09-14