Nat Methods：开发出具有独特皮层区域和前后模式的大脑类器官，有助深入研究人类特有的大脑发育和疾病
模式化的大脑类器官将是进一步研究神经元如何在发育过程中获得其特征的有用模型。
2024-09-30
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Science：科学家成功追踪人类神经精神性疾病发生背后的细胞和遗传根源
本文研究结果表明，研究人员提出的人类大脑的群体规模单细胞资源或能帮助开发治疗人类神经精神性疾病的个体化疗法，尤其是通过优先考虑与细胞类型相关的后续基因和药物靶点。
2024-06-08
CELL DISCOV：王纲团队揭示转录中介体MED23亚基在髓鞘发育和再生中的关键作用及其机制，为治疗脱髓鞘疾病提供新思路
本研究不仅揭示了MED23基因点突变导致人类髓鞘发育缺陷和智力障碍的致病机制，还为髓鞘异常相关疾病的治疗提供了新的思路。
2024-11-21
科学家开发模块化改造T细胞，可用于抗癌、治疗自身免疫性疾病、解除器官移植排异反应
这个synNotch技术，是2016年开发出来的，主要解决的就是CAR-T或TCR-T靶向抗原单一的问题。
2024-12-13
Genome Med：人类帕金森疾病和炎性肠病之间的神秘遗传关联
这项研究不仅证实了LRRK2在炎性肠病和帕金森病之间的重要联系，还发现了一系列与炎症和自噬相关的新型基因，为两种疾病病理学研究拓展了新视野，强调了治疗干预在调控全身性炎症中的核心价值。
2024-05-31
Cell：构建出人类媒介传播的微生物相互作用图谱，有望开发出治疗媒介传播疾病的新方法
这项研究强调了新兴的无偏蛋白质组规模筛选技术在揭示微生物病原体与人类宿主互动机制方面的重大意义。
2024-07-12
Acta Pharm Sin B：五味子酚通过抑制miR-802激活ampk介导的肝脂质代谢调节来改善非酒精性脂肪肝疾病
本研究是第一个证明五味子酚是NAFLD预防和治疗的有效药物的研究，五味子酚的治疗效果归因于促进脂肪分解和脂肪酸氧化，以及其抗脂肪生成活性。
2024-10-31