PNAS：靶向作用特殊酶类或有望减缓癌症患者机体的肌肉萎缩
来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究发现，靶向作用肌肉中特定的酶类或能帮助癌症患者保持其肌肉质量并潜在延长其生存期。
2022-11-08
罕见肝病新药！Livmarli治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)3期临床成功：显著改善瘙痒!
Livmarli（maralixibat）是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2022-10-31
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
Cell：诺西那生钠和丙戊酸组合使用有望更好地治疗脊髓性肌肉萎缩症
将诺西那生钠与FDA批准的第二种药物---丙戊酸（valproic acid, VPA）---组合使用可能是提高它的治疗效果的一种新方法。
2022-07-19
Nature：免疫系统可能与中枢神经系统在肌萎缩性脊髓侧索硬化症中发挥重要作用
在一项新的研究中，来自西奈山伊坎医学院和加州大学欧文分校的研究人员报告说，免疫系统可能与中枢神经系统一起在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）（也被称为卢伽雷氏病）中发挥基本作用。
2022-06-29
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
2022-06-22
Nat Commun：骨骼肌中TAK1的超生理激活可促进肌肉生长和对抗肌肉萎缩
未来的研究工作将探究使用小分子激活TAK1是否足以促进老年人和多种疾病状态下的肌肉生长和防止肌肉萎缩。
2022-05-05