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Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08

我国科学家发现治疗脓毒症肌肉萎缩潜在靶标

  脓毒症是全球性的公共卫生安全问题,肌肉萎缩是脓毒症患者最常见的并发症之一,其治疗消耗大量的医疗资源并产生高额的医疗费用,给患者的家庭和社会带来沉重的经济负担。然而近几十年来,关于脓毒症肌肉萎缩的研

2023-09-26

Brain:一种候选药物延长肌萎缩性侧索硬化啮齿动物模型的寿命并缓解症状

在一项新的研究中,来自芬兰赫尔辛基大学等研究机构的研究人员发现了一种治疗肌萎缩性侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)的候选药物。在动物实验中,脑多巴胺神经

2023-09-26

Cell:经改造后携带Myomaker和Myomerger的包膜病毒有望治疗杜兴氏肌肉萎缩

美国辛辛那提儿童医院分子心血管生物学部门的Doug Millay博士一直致力于揭示骨骼肌发育的最基本机制。他在研究两种名为Myomaker和Myomerger的“促融剂(fusogen)&

2023-05-10

Science:利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生,有望治疗脊髓性肌肉萎缩

在一项新的研究中,来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生,有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)。

2023-04-13

《科学·转化医学》:10%女性患有的“罕见病”,发现新机制!科学家发现细菌感染会促进子宫内膜异位发展,抗生素或成新疗法

研究者使用甲硝唑(MZ)和氯霉素(CP)两种梭杆菌属敏感的抗生素治疗了模式小鼠,发现无论是感染后直接给药,还是在异位病灶已经形成后才给药,都能不同程度地显著减少异位病变的数量和重量。

2023-06-20

Science:利用人工设计的DNA药物有望延缓几乎所有的肌萎缩性脊髓侧索硬化患者的瘫痪

在一项新的研究中,来自美国加州大学圣地亚哥分校、哈佛医学院和布罗德研究所等研究机构的研究人员证实stathmin-2的丢失可以用人工设计的DNA药物进行拯救,从而恢复编码蛋白的RNA的正常加工。

2023-03-30

科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化

肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进展迅速的神经退行性疾病,其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失,导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。

2023-03-13

脊髓性肌萎缩重磅口服创新药艾满欣®进入2022年国家医保目录

国家对罕见病患者用药保障和健康权益的高度重视,也是各方合力为SMA患者和家庭减负纾困的又一重要里程碑。

2023-01-18

PNAS:靶向作用特殊酶类或有望减缓癌症患者机体的肌肉萎缩

来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究发现,靶向作用肌肉中特定的酶类或能帮助癌症患者保持其肌肉质量并潜在延长其生存期。

2022-11-08