山东大学张娜/刘永军团队开发纳米编辑巨噬细胞制剂，精准制导、摧毁实体瘤
这项研究凸显了纳米编辑巨噬细胞制剂在促进抗肿瘤免疫反应并提高实体瘤疗效方面的关键作用，有望减少患者治疗成本与时间，提高患者可及性，具有广阔的临床应用前景。
2024-10-06
Nature子刊：武汉大学殷昊团队实现快速生成长链化学修饰epegRNA，实现高效先导编辑
该团队所开发的方法不仅成功实现了长链、高质量化学修饰RNA的高效制备，而且在以pegRNA为模型的测试实验中得到了充分的验证。
2024-10-05
华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
Nature子刊：左二伟团队利用AlphaFold2开发出新型碱基编辑器
研究团队使用AlphaFold2预测了1483个胞苷脱氨酶的三维结构，根据结构相似性对这些脱氨酶进行聚类，并从聚类中选择具有代表性的272个脱氨酶进行碱基编辑活性检测。
2024-06-05
Cell Stem Cell：张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造，破解免疫治疗在靶毒性难题
该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口，展示了精准表位编辑技术的潜力，未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。
2024-10-04
Nature子刊：魏文胜团队开发不依赖脱氨酶的嘧啶碱基编辑器——TBE
通过优化连接氨基酸、引入具有合成倾向性的DNA聚合酶，还可以进一步提高编辑效率与编辑纯度。全面评估显示，TBE在基因组或转录组水平上都不会导致严重的脱靶编辑，这表明其具有高度的编辑特异性。
2024-08-07
刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
世界首例猪肝脏人体实验，经过69处基因编辑，未发生排异反应，已申请临床试验
研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏，将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环（ELC）设备，让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。
2024-01-22
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06