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锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。

2025-05-21

Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞

利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍

2025-05-19

Nature Biotechnology:合成生物学新里程碑——DIAL框架下的启动子编辑新策略,实现基因表达的“无级变速”

研究团队开发了一套名为 DIAL 的创新框架。这套系统不再是一个简单的开关,更像是一个拥有预设档位的精密“变速箱”,能够对转基因的表达水平进行可编程、可遗传且高度稳定的精细设定。

2025-10-19

基因编辑前夜的抉择——一文读懂PGT-M技术的是与非

PGT-M的世界里没有简单的对错,只有一系列艰难的权衡。它迫使我们去思考:我们希望技术在多大程度上介入生命的开端?

2025-07-09

Nature子刊:王小龙团队等利用AlphaFold3改造Fanzor系统,实现高效基因编辑

该研究对真核生物来源的Fanzor系统进行改造,开发出了靶向范围更广、效率更高的微型基因编辑工具,在小鼠体内实现了高效基因编辑,凸显了 Fanzor 系统作为生物学研究和治疗应用的多功能工具箱的潜力。

2025-05-26

Nature:最精准的先导编辑器来了

2019 年,刘如谦教授团队开发出了“先导编辑器”(Prime Editor,PE),这是一种基于 CRISPR 系统的新一代基因编辑工具,相比 CRISPR-Cas9 更精准

2025-09-25

Nature子刊:四川大学×复旦大学合作开发基因编辑纳米疫苗,长效突破肿瘤耐受,实现高效免疫治疗

该研究创新性提出“利用基因编辑技术的遗传效应长效消除肿瘤耐受”,为实体瘤免疫治疗提供了新策略。

2025-10-24

揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果

这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略,为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。

2025-06-10

糖尿病治愈新希望:CRISPR基因编辑细胞在人体内分泌胰岛素,且无需使用免疫抑制药物

研究人员使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑了来自捐赠者的胰岛 β 细胞以避免排斥反应,并将这些细胞注射移植到一名患有 1 型糖尿病的男性患者前臂肌肉中,且患者未接受任何免疫抑制药物。

2025-09-06

Cell:我国科学家开发出基于人工智能机器人的基因编辑系统,有望加快杂交育种的长期瓶颈

这项研究标志着农业新纪元的开启:通过对植物和机器的协同设计,科学家正在为更快、更便宜、更可持续的作物育种铺平道路——这对日益增长的全球粮食系统韧性需求至关重要。

2025-08-26