Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
内蒙古大学×同济大学合作发表Nature Biotechnology论文:突破牛羊基因编辑育种瓶颈
该研究创新性建立了“孤雄单倍体干细胞(haESC)+类精子表观修饰(spermatid-like)+非整合先导编辑(ePE)”三位一体的单倍体育种策略。
Nature:CRISPR - Cas9 除基因编辑外,竟还能这样调控细菌免疫
来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究揭示了CRISPR-Cas9在细菌免疫中的新角色,从而为理解细菌如何适应环境变化提供了新的视角。
Cell:我国科学家在真核细胞中实现百万碱基的精确基因组编辑
关键技术突破包括:成功整合长达18.8 kb的大片段DNA、完成5 kb DNA序列的完全替换、实现12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除以及全染色体易位。
西湖大学×北京大学合作Nature子刊:AI从头设计蛋白,实现线粒体基因精准编辑
这项研究开发了一种通用的且由计算引导的超精准碱基编辑方法,为单碱基突变的机制研究和治疗性修正提供了一个有前景的平台。
新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能
与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比,先导编辑的用途更广泛且更具可预测性,能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。
我国学者成功将基因编辑猪肺移植到人体内
该论文报道了世界首个将基因编辑的猪肺成功移植到脑死亡的人类患者体内的案例,其能够存活 9 天并发挥功能。据悉,这是跨物种肺移植的首例记录,具有潜在的临床应用前景。
Science:新开发的基因编辑器evoCAST可以更精确地插入完整的基因
这种基因编辑器的最新迭代利用了细菌中的复杂酶,可以通过编程将一个完整的基因或多个基因插入人类基因组的特定位置,其效率适于基因治疗。
Nature Biotechnology:从“细菌毒素”到“基因剪刀”!DNA“粘贴”编辑术开启新纪元,T>A精准突变成可能
这项研究巧妙地将细菌免疫防御机制转化为一种新型基因编辑技术,其核心贡献在于展示了“附加编辑”这一全新概念,并揭示了其在不同生命域中的独特应用潜力。
引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其新药临床试验(IND)申请,将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE