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Genes & Devel:科学家利用基因编辑技术成功将用于储存的脂肪细胞转化成燃烧能量的脂肪细胞

来自西南医学中心的科学家们通过研究成功利用CRISPR基因编辑技术将机体用于储存的脂肪细胞转化成了燃烧能量的细胞。

2021-10-14

新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床,目的是HIV功能性治愈

开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请,EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动,用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法,利用腺相关病毒(AAV)提供一次性治疗,目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究

2021-09-21

礼来与ProQR达成13亿美元合作,布局RNA编辑疗法

  9月8日,ProQR Therapeutics宣布与礼来达成全球许可和研究合作,致力于发现、开发和商业化治疗肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药。两家公司将利用ProQR专有的Axiomer?RNA编辑平台,推动新靶点药物的临床开发和商业化。两家公司将合作开发多达5个靶点药物。根据协议,ProQR将获得总计5000万美元,其中包括200

2021-09-11

研究人员挖掘高活性CRISPR转座酶用于正交多重编辑

  国际学术期刊Nucleic Acids Research在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心杨晟研究组的研究成果。该研究挖掘到一种高活性新型CRISPR相关转座酶(CASTs)。设计与调试微生物细胞工厂常需要中断一批基因和/或调试一批基因的最优剂量比。基于CRISPR-Cas9的基因组编辑工具受限于同源重组效率,难以同时编辑4

2021-09-11

最新研究发现NgAgo具有DNA编辑能力

 原核 Argonautes (pAgos) 已被提议作为更灵活的基因编辑工具,因为与流行的 CRISPR/Cas 系统不同,它们不需要与其功能目标相邻的序列基序。来自嗜盐古菌 Natronobacterium gregoryi的一种有前途的 pAgo (NgAgo)  候选物一直是关于其在真核系统中潜力的争论的主题。普渡大学Kevin

2021-09-07

新型DNA编辑工具Retron Editing的开发及优化研究取得进展

中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学国家重点实验室、上海脑科学与类脑研究中心研究员杨辉研究组在Protein & Cell上发表了题为Precise Genome Editing without Exogenous Donor DNA via Retron Editing System in Human Cells 的研究论文,该研究优化

2021-09-07

科学家开发出一种高效的迷你CRISPR基因编辑系统!

来自斯坦福大学等机构的科学家们在CRISPR研究领域取得重大突破,他们开发出了一种高效多用途的迷你CRISPR系统,常用的CRISPR系统(携带诸如Cas9、Cas12a多种版本的CRISPR相关蛋白)由大约1000-1500个氨基酸组成,而这种新型迷你CRISPR系统(CasMINI)则仅由529个氨基酸组成。

2021-09-08

CRISPR大牛张锋教授发现一类极具应用潜力的新型基因编辑系统---转座子编码的RNA引导的DNA内切酶

研究人员发现了一类新的可编程的DNA修改系统,称为OMEGA,它们可能天然地参与了在整个细菌基因组中重排小片段 DNA的工作。

2021-09-12

Nucleic Acids Research:开发全面评估基因编辑产物新方法

  北京大学生命科学学院和北大-清华生命科学联合中心胡家志课题组在Nucleic Acids Research杂志在线发表题为“Global detection of DNA repair outcomes induced by CRISPR-Cas9”和“In-depth assessment of the PAM compatibil

2021-08-27

Nucleic Acids Res:利用I-F型CRISPR-Cas系统高效编辑超级细菌

Yan团队将整个I-F型cas 操纵子克隆到精通整合的载体mini-CTX中,并通过接合将它递送到异源宿主。mini-CTX载体能够将整个Cascade整合到异源宿主基因组中保守的attB基因座上,使它们能够容纳一种能够稳定表达和发挥作用的天然I-F型CRISPR-Cas系统。

2021-08-29