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Sci Transl Med:新型基因编辑策略或有望治疗人类罕见的免疫系统遗传性疾病

来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过对人类细胞和小鼠进行研究后发现,形成机体免疫系统关键部分的细胞发生的错误或故障或许能通过一种开创性的基因编辑技术来修复。

2022-11-08

宣称“打一针永久预防心脏病”,Verve公司首个碱基编辑临床试验申请被FDA暂停

Beam 公司 CEO John Evans 表示,将在今年年底登记入组第一个参与镰状细胞病临床试验的患者。

2022-11-10

Nature:首次使用非病毒精确基因组编辑开发出的neoTCR-T细胞在临床试验中治疗实体癌并取得积极进展

在一项新的研究中,研究人员首次使用CRISPR技术将外源基因导入到称为T细胞的免疫细胞中,使得这些经过基因改造的T细胞集中攻击癌细胞,潜在地让正常细胞不受伤害,从而提高免疫疗法的有效性。

2022-11-17

Science子刊:1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病

在一项新的临床研究中,来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造,试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童,这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。

2022-11-15

科研人员通过多重基因编辑实现番茄果色的快速定制

水果和蔬菜的颜色是园艺作物重要的外观品质。五彩缤纷的颜色不仅给人以美的视觉享受,而且影响消费的购买欲望。

2022-10-14

估值17亿美元,刘如谦的先导编辑公司募资1.5亿美元上市

刘如谦团队将 TwinPE 系统对杜氏肌营养不良症(DMD)细胞进行了验证,成功实现了高达780个碱基长度的DNA精确删除,包括51号外显子,编辑效率高达28%,而且仅有5.1%的插入缺失

2022-10-17

Nature子刊:全面解析Cas12家族基因编辑工具酶特性

近日,北京大学生命科学学院、北大-清华生命科学联合中心

2022-10-05

PNAS:精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病

在一篇新的论文中,研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病(inherited retinal disease, IRD)中实现了精确的基因校正和疾病拯救。

2022-09-27

Scribe与赛诺菲启动基于基因编辑的NK细胞疗法合作

与CAR-T细胞疗法相比,CAR-NK细胞疗法在安全性、肿瘤杀伤机制等方面都具有显著优势,更重要的是,CAR-NK细胞的产生来源多样,有望解决CAR-T细胞的诸多难题。

2022-10-12