Nature子刊：先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法，先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB
Nature：新研究解析出参与基因组编辑蛋白质的3D结构
在一项新的研究中，该团队发现了一种名为TnpB的蛋白的三维结构，它可能是CRISPR-Cas12酶的前体。相关研究结果发表在2023年4月13日的Nature期刊上。
Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。
JEM：新型基因编辑技术或有望逆转小鼠的视力丧失
来自武汉科技大学等机构的科学家们通过研究成功恢复了视网膜色素变性小鼠的视力，视网膜色素变性是引起人类失明的主要原因，研究人员利用一种新型高度通用的基于CRISPR的基因编辑技术来纠正多种致病的遗传突变
Nature子刊：优化gRNA，创造出更安全的CRISPR基因编辑技术
该研究开发了一种优化的CRISPR-Cas9基因编辑技术，能够极大地减少编辑过程中产生的突变，为更有效、更安全地治疗遗传疾病打开了大门。
Cell Res：季勇/陈宏山团队等发现中心法则重要补充，蛋白质信息可直接逆向改变自身RNA编辑
该研究首次提示，蛋白信息可以直接逆向反馈改变自身RNA功能状态，对中心法则过程进行补充。进一步研究将注重是否存在更多种蛋白质的不同变构方式亦可以影响自身RNA，同时期望在更多的生理病理状态下验证这一机
加快基因编辑技术研发与应用 齐禾生科完成超亿元Pre-A轮融资
近日，苏州齐禾生科生物科技有限公司（以下简称“齐禾生科”）完成超亿元人民币Pre-A轮融资，由辰德资本领投，源码资本、高榕资本、中新资本及新尚资本参与跟投。
Cell：碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷（D3 delta severe com
高彩霞系统解读基因编辑领域的主要技术
在生命科学领域，人们一直有一个目标，即能够程序化、特异性和高效地编辑所有活细胞的DNA序列，这在基因研究、基因治疗、遗传育种和合成生物学中具有无限的价值。